公开(公告)号：EP2900821B1

公开(公告)日：2020-04-01

申请号：EP13771732.8

申请日：2013-09-24

申请人： Genzyme Corporation

发明人： LEGER, Andrew ,  WENTWORTH, Bruce ,  NELSON, Carol A. ,  WEEDEN, Timothy E. ,  CLAYTON, Nicholas ,  CHENG, Seng

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/712

公开(公告)号：EP2900821A1

公开(公告)日：2015-08-05

申请号：EP13771732.8

申请日：2013-09-24

申请人： Genzyme Corporation

发明人： LEGER, Andrew ,  WENTWORTH, Bruce ,  NELSON, Carol A. ,  WEEDEN, Timothy E. ,  CLAYTON, Nicholas ,  CHENG, Seng

IPC分类号： C12N15/113

摘要： Provided herein are peptide-linked morpholino (PPMO) antisense oligonucleotides that target the poly CUG repeat tract in the 3′ untranslated region of the gene encoding dystrophia myotonica-protein kinase (DMPK) and methods for systemic administration of the same for the treatment of mytonic dystrophy type I (DM1).

公开(公告)号：EP3151841A1

公开(公告)日：2017-04-12

申请号：EP15727795.5

申请日：2015-05-22

申请人： Genzyme Corporation

发明人： WEEDEN, Timothy E. ,  NELSON, Carol A. ,  WENTWORTH, Bruce M. ,  CLAYTON, Nicholas P. ,  LEGER, Andrew

IPC分类号： A61K31/712 ,  C07K19/00 ,  C12N15/113 ,  A61K47/50

CPC分类号： A61K47/549 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3145 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/32

摘要： The present disclosure relates to antisense oligonucleotides (AONs), such as phosphorodiamidate morpholino oligonucleotides (PMOs). The present disclosure further relates to the conjugation of multiple PMOs to cationic cell penetrating peptides (CPPs) to enhance the uptake of PMOs into skeletal and cardiac muscle cells.

摘要翻译： 本公开涉及反义寡核苷酸（AON），例如磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（PMO）。 本公开还涉及多个PMO与阳离子细胞穿透肽（CPP）的缀合，以增强PMO到骨骼和心肌细胞中的摄取。