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1.

发明公开
DRUG-RESISTANT IMMUNE CELLS AND METHODS OF USE THEREOF 审中-公开

公开(公告)号：EP3793590A1

公开(公告)日：2021-03-24

申请号：EP19802710.4

申请日：2019-05-16

申请人： Regents of the University of Minnesota

发明人： OSBORN, Mark, J. , HIPPEN, Keli, L. , BLAZAR, Bruce, R.

IPC分类号： A61K38/46 , C12N5/10 , C12N9/22 , C12N15/11 , C12N15/63 , C12N15/90

2.

发明授权
TALEN-BASED GENE CORRECTION 有权

公开(公告)号：EP2961262B1

公开(公告)日：2019-07-24

申请号：EP14756449.6

申请日：2014-02-28

申请人： Regents of the University of Minnesota

发明人： OSBORN, Mark, J. , TOLAR, Jakub , BLAZAR, Bruce , VOYTAS, Daniel, F.

IPC分类号： C12N9/16 , A61K31/7088 , A61K31/713

3.

发明公开
TALEN-BASED GENE CORRECTION 有权
标题翻译：基于TALEN的基因校正

公开(公告)号：EP2961262A1

公开(公告)日：2016-01-06

申请号：EP14756449.6

申请日：2014-02-28

申请人： Regents of the University of Minnesota

发明人： OSBORN, Mark, J. , TOLAR, Jakub , BLAZAR, Bruce , VOYTAS, Daniel, F.

IPC分类号： A01H1/06

CPC分类号： A61K31/713 , A61K31/7088 , C12N9/16

摘要： The invention is directed to transcription activator-like effector nuclease (TALEN)-mediated DNA editing of disease-causing mutations in the context of the human genome and human cells to treat patients with compromised genetic disorders.

摘要翻译： 本发明涉及转录激活物样效应物核酸酶（TALEN）介导的人类基因组和人类细胞背景中的致病突变的DNA编辑，以治疗具有受损遗传疾病的患者。大疱性表皮松解症（EB）是一组遗传性疾病，导致皮肤非常脆弱并容易起泡。形成水泡和皮肤糜烂，以应对轻微损伤或摩擦，如摩擦或刮擦。隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）是该病的最严重和典型形式，其特征在于皮肤和粘膜的大量起泡和瘢痕。