公开(公告)号：EP2986341A1

公开(公告)日：2016-02-24

申请号：EP14800597.8

申请日：2014-04-18

申请人： University of Iowa Research Foundation ,  Tarix Orphan, LLC.

发明人： SABHARWAL, Rasna ,  CHAPLEAU, Mark ,  FRANKLIN, Richard

IPC分类号： A61P21/00

CPC分类号： A61K38/085 ,  A61K31/4178 ,  A61K45/06 ,  A61K2300/00

摘要： The present invention provides, among other things, methods of treating a muscular dystrophy including administering to a subject suffering from or susceptible to a muscular dystrophy an angiotensin (1-7) peptide. The present invention is, in part, based on the unexpected discovery that administration of an angiotensin (1-7) peptide in a muscular dystrophy animal model reduces fibrosis, restores locomotor activity and restores sympathovagal balance, which are characteristic symptoms in patients suffering from muscular dystrophy. Thus, the present invention provides a new and more effective therapy for muscular dystrophy. In some embodiments, an angiotensin (1-7) peptide includes the naturally occurring angiotensin (1-7) amino acid sequence of Asp1-Arg2-Val3-Tyr4-lle5 -His6-Pro7 (SEQID NO:1). In some embodiments, the angiotensin (1-7) peptide is a functional equivalent of SEQ ID NO:1. In some embodiments, the linear peptide has an amino acid sequence of Asp1-Arg2-Val3-Ser4-lle5-H'is6-Cys7 (SEQ ID NO:2). In some embodiments, the cyclic peptide is a 4,7-cyclized angiotensin (1-7).

摘要翻译： 本发明提供了治疗肌营养不良症的方法，包括给患有肌营养不良症或易患肌营养不良症的受试者服用血管紧张素（1-7）肽。 本发明部分基于意外的发现，即在肌营养不良动物模型中施用血管紧张素（1-7）肽减少纤维变性，恢复运动活性并恢复交感神经平衡，这是患有肌肉的患者的特征性症状 营养不良。 因此，本发明为肌营养不良提供了新的和更有效的疗法。 在一些实施方案中，血管紧张素（1-7）肽包括天然存在的Asp1-Arg2-Val3-Tyr4-Ile5-His6-Pro7（SEQ ID NO：1）的血管紧张素（1-7）氨基酸序列。 在一些实施方案中，血管紧张素（1-7）肽是SEQ ID NO：1的功能等同物。 在一些实施方案中，线性肽具有Asp1-Arg2-Val3-Ser4-Ile5-H'is6-Cys7（SEQ ID NO：2）的氨基酸序列。 在一些实施方案中，环肽是4,7-环化的血管紧张素（1-7）。