公开(公告)号：EP2560001B1

公开(公告)日：2016-04-13

申请号：EP12005320.2

申请日：2007-09-21

申请人： University of Rochester ,  UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.

发明人： Thornton, Charles, A. ,  Wheeler, Thurman ,  Sobezak, Krzysztof ,  Osborne, Robert ,  Miller, Jill ,  Swanson, Maurice, S.

IPC分类号： G01N33/50 ,  C12Q1/68 ,  C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/5375 ,  G01N33/68

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/5375 ,  A61K31/7036 ,  A61K38/00 ,  A61K47/543 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3515 ,  C12Y207/11001 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/6872 ,  G01N33/6887 ,  G01N33/6893 ,  G01N2500/02 ,  G01N2800/2878

公开(公告)号：EP2560001A3

公开(公告)日：2013-07-17

申请号：EP12005320.2

申请日：2007-09-21

申请人： University of Rochester ,  UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.

发明人： Thornton, Charles, A. ,  Wheeler, Thurman ,  Sobezak, Krzysztof ,  Osborne, Robert ,  Miller, Jill ,  Swanson, Maurice, S.

IPC分类号： G01N33/50 ,  G01N33/68 ,  C12Q1/68 ,  C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/5375 ,  A61K31/7036

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/5375 ,  A61K31/7036 ,  A61K38/00 ,  A61K47/543 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3515 ,  C12Y207/11001 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/6872 ,  G01N33/6887 ,  G01N33/6893 ,  G01N2500/02 ,  G01N2800/2878

摘要： Disclosed are compositions and methods related to the interaction of polyCUG and polyCCUG repeat RNA and proteins that bind to these repetitive RNA sequences. Also disclosed are methods of treating DM1 or DM2 comprising inhibiting the interaction of poly(CUG) exp or poly(CCUG) exp RNA with muscleblind proteins, or by causing improvement of spliceopathy in myotonic dystrophy.

摘要翻译： 公开了与polyCUG和polyCCUG重复RNA和结合这些重复RNA序列的蛋白质的相互作用相关的组合物和方法。 还公开了治疗DM1或DM2的方法，其包括抑制聚（CUG）exp或poly（CCUG）exp RNA与肌肉屏障蛋白的相互作用，或通过引起强直性营养不良中的剪接性改善。

公开(公告)号：EP2560001A2

公开(公告)日：2013-02-20

申请号：EP12005320.2

申请日：2007-09-21

申请人： University of Rochester ,  UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.

发明人： Thornton, Charles, A. ,  Wheeler, Thurman ,  Sobezak, Krzysztof ,  Osborne, Robert ,  Miller, Jill ,  Swanson, Maurice, S.

IPC分类号： G01N33/50 ,  G01N33/68 ,  C12Q1/68 ,  C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/7115

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/5375 ,  A61K31/7036 ,  A61K38/00 ,  A61K47/543 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3515 ,  C12Y207/11001 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/6872 ,  G01N33/6887 ,  G01N33/6893 ,  G01N2500/02 ,  G01N2800/2878

摘要： Disclosed are compositions and methods related to the interaction of polyCUG and polyCCUG repeat RNA and proteins that bind to these repetitive RNA sequences. Also disclosed are methods of treating DM1 or DM2 comprising inhibiting the interaction of poly(CUG) exp or poly(CCUG) exp RNA with muscleblind proteins, or by causing improvement of spliceopathy in myotonic dystrophy.

摘要翻译： 公开了与polyCUG和polyCCUG重复RNA和结合这些重复RNA序列的蛋白相互作用相关的组合物和方法。 还公开了治疗DM1或DM2的方法，其包括抑制聚（CUG）exp或聚（CCUG）exp RNA与肌肉束蛋白的相互作用，或者通过引起肌强直性营养不良中的剪接病改善。