公开(公告)号：JP2020202863A

公开(公告)日：2020-12-24

申请号：JP2020148103

申请日：2020-09-03

申请人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

发明人： ウイルソン,ジエームズ・エム ,  ガーダ,ブリトニー・エル

IPC分类号： C12N7/01 ,  A61K48/00 ,  A61K38/47 ,  A61K35/761 ,  A61P3/00 ,  C12N15/85

摘要： 【課題】ヒトα−L−イズロニダーゼ(hIDUA)遺伝子を含むベクターを含有する組成物、ならびにMPSIとハーラー症候群、ハーラー−シャイエ症候群、およびシャイエ症候群に関連した症候とを治療する方法の提供。 【解決手段】機能的なhIDUAをコードする特定のヌクレオチド配列に対して少なくとも約95%同一である配列を有するhIDUA遺伝子を含む発現カセットを担持する組換えベクターであって、前記発現カセットが前記hIDUAの発現を指示する調節性制御配列をさらに含み、前記調節性制御配列が肝臓特異的プロモーターを含む、組換えベクター。 【選択図】図2

公开(公告)号：JP6591956B2

公开(公告)日：2019-10-16

申请号：JP2016501864

申请日：2014-03-13

申请人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

发明人： ウイルソン,ジエームズ・エム ,  ガーダ,ブリトニー・エル

IPC分类号： C12N7/01 ,  A61K35/761 ,  A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  A61P43/00 ,  C12N15/12

公开(公告)号：JP2019134717A

公开(公告)日：2019-08-15

申请号：JP2019079881

申请日：2019-04-19

申请人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

发明人： ウイルソン,ジエームズ・エム ,  ガーダ,ブリトニー・エル

IPC分类号： C12N7/01 ,  C12N15/861 ,  A61K35/761 ,  A61K38/46 ,  A61K38/47 ,  A61K48/00 ,  A61P43/00 ,  C12N15/85

摘要： 【課題】ムコ多糖症I型に関する罹患率をより効果的に改善することができる治療に使用する組成物を提供する。 【解決手段】機能的なヒトα−L−イズロニダーゼ(hIDUA)をコードする核酸配列に対して少なくとも約95%同一である配列を有するhIDUA遺伝子を含有する発現カセットを有するベクターを開示する。このベクターは、生成ベクターであってもrAAV8であってもよい。また、これらのベクターを含有する組成物、ならびにMPSIとハーラー症候群、ハーラー−シャイエ症候群、およびシャイエ症候群に関連した症候とを治療する方法も提供する。 【選択図】図2