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公开(公告)号：JP2022000459A
公开(公告)日：2022-01-04
申请号：JP2021155978
申请日：2021-09-24
IPC分类号： A61P43/00 , A61K38/02 , A61K39/395 , A61K47/62 , A61K31/7105 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P25/28 , A61P25/14 , A61P25/16 , A61P21/00 , A61P25/02 , A61P9/00 , A61P3/10 , A61P35/00 , A61P9/10 , A61P17/00 , A61P27/02 , A61P27/12 , A61P11/00 , A61P7/04 , A61P29/00 , C12N15/113 , C12N15/11 , C12N15/63 , C07K16/18 , C07K19/00 , C07K14/47 , C07K14/16 , C12N15/12 , C07K16/40 , C12P21/02 , A61K45/00
摘要： 【課題】核内におけるミスフォールドタンパク質及びタンパク質凝集物の分解を促進するための新規組成物を提供する。 【解決手段】ミスフォールドタンパク質又はタンパク質凝集物に関連した疾患又は障害を治療又は予防するための組成物であって、1つ以上のTRIMタンパク質のモジュレーターを含む、組成物。前記モジュレーターはTRIMタンパク質を含む単離されたペプチド又はTRIMタンパク質をコードしている単離された核酸分子であることが好ましく、前記ペプチドは細胞膜透過性ペプチド(CPP)を含むことがさらに好ましい。前記組成物は脊髄小脳失調症(SCA)、ハンチントン病、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症(DRPLA)、アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、伝染性海綿状脳症(プリオン病)、タウオパチー及び前頭側頭葉変性症(FTLD)からなる群より選択される神経変性疾患又は障害の治療に有用である。 【選択図】図1A
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公开(公告)号：JP6978407B2
公开(公告)日：2021-12-08
申请号：JP2018506330
申请日：2016-08-05
发明人： ヒンデラー,クリスチャン , ウイルソン,ジェームス・エム , ウイルソン,マシュー
IPC分类号： A61K35/76 , A61K38/22 , A61K48/00 , A61P3/10 , C07K14/575 , C07K14/745 , C12N15/16 , C12N15/864 , C12N15/867 , C12N15/86
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公开(公告)号：JP2021138741A
公开(公告)日：2021-09-16
申请号：JP2021096084
申请日：2021-06-08
发明人： ワイズマン,ドリュー , パーディ,ノーバート , タム,イン , ホープ,マイケル・ジェイ
IPC分类号： A61K31/7115 , A61P31/00 , A61P31/18 , A61P37/04 , A61P31/12 , A61P31/10 , A61P31/04 , A61P33/00 , A61P35/00 , A61K39/00 , A61K39/002 , A61K39/02 , A61K39/12 , A61K39/21 , A61K39/145 , A61K39/39 , A61K9/51 , A61K9/14 , A61K47/16 , A61K47/18 , A61K47/10 , A61K47/22 , A61K48/00
摘要： 【課題】適応免疫応答を誘導するための組成物及び方法を提供する。 【解決手段】少なくとも1種の抗原をコードする少なくとも1種のヌクレオシド修飾RNAを含む、対象において適応免疫応答を誘導するための組成物である。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP2021516046A
公开(公告)日：2021-07-01
申请号：JP2020545160
申请日：2019-02-27
发明人： ウイルソン,ジェームス・エム , テペ,エイプリル , ターナー,ケビン , シムス,ジョシュア・ジョイナー
摘要： 組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクターは、vp1タンパク質の異種集団、vp2タンパク質の異種集団、およびvp3タンパク質の異種集団を有するAAVカプシドを含む。カプシドは、コード化VP1アミノ酸配列と比較して修飾されたアミノ酸を含み、カプシドは、アスパラギン−グリシン対で高度脱アミド化アスパラギン残基を含み、複数の他のより少ない脱アミド化アスパラギン、および任意でグルタミン残基をさらに含む。rAAVのAAVカプシド中の脱アミド化を低減する方法が提供される。 【選択図】図1A
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公开(公告)号：JP2020202863A
公开(公告)日：2020-12-24
申请号：JP2020148103
申请日：2020-09-03
发明人： ウイルソン,ジエームズ・エム , ガーダ,ブリトニー・エル
摘要： 【課題】ヒトα−L−イズロニダーゼ(hIDUA)遺伝子を含むベクターを含有する組成物、ならびにMPSIとハーラー症候群、ハーラー−シャイエ症候群、およびシャイエ症候群に関連した症候とを治療する方法の提供。 【解決手段】機能的なhIDUAをコードする特定のヌクレオチド配列に対して少なくとも約95%同一である配列を有するhIDUA遺伝子を含む発現カセットを担持する組換えベクターであって、前記発現カセットが前記hIDUAの発現を指示する調節性制御配列をさらに含み、前記調節性制御配列が肝臓特異的プロモーターを含む、組換えベクター。 【選択図】図2
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公开(公告)号：JP6785234B2
公开(公告)日：2020-11-18
申请号：JP2017542132
申请日：2016-02-12
发明人： ヒュン クー , リゼン ガオ , デイビッド コーモード , プラタプ ナハ
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公开(公告)号：JP6684343B2
公开(公告)日：2020-04-22
申请号：JP2018512504
申请日：2015-05-21
申请人： アンスティチュ ナショナル ドゥ ラ サンテ エ ドゥ ラ ルシェルシュ メディカル , サントル・ナショナル・ドゥ・ラ・ルシェルシュ・シャンティフィク , CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE , ユニヴエルシテ・ピエール・エ・マリー・キユリー・パリ・シス , ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア , ザ・リージェンツ・オブ・ザ・ユニバーシティ・オブ・カリフォルニア , THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA
发明人： ルヴェラール,ティエリー , フラネリー,ジョン , メイ,シン , バーン,リア , サエル,ジョセ−アラン , クレラン−ラシャペル,エマニュエル , スン,ジュンウェイ , ベネット,ジーン , ベニセッリ,ジャネット
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公开(公告)号：JP6673963B2
公开(公告)日：2020-04-01
申请号：JP2018067535
申请日：2018-03-30
发明人： ジエイムズ・エム・ウイルソン , グアングピング・ガオ , モーリシオ・アール・アルビラ , リユク・エイチ・バンデンバーグ
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公开(公告)号：JP6599344B2
公开(公告)日：2019-10-30
申请号：JP2016550680
申请日：2014-10-24
申请人： ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア , THE CHILDREN’S HOSPITAL OF PHILADELPHIA , ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア , ハイ, キャサリン エー. , ベネット,ジーン , BENNETT,Jean , チャン,ダニエル , CHUNG,Daniel , マグワイア,アルベルト , MAGUIRE, Albert , ウェルマン,ジェニファー , WELLMAN,Jennifer , マッカーグ,サラ , MCCAGUE, Sarah , ポザコフ,グレゴリー , PODSAKOFF,Gregory
发明人： ハイ,キャサリン エー. , ベネット,ジーン , チャン,ダニエル , マグワイア,アルベルト , ウェルマン,ジェニファー , マッカーグ,サラ , ポザコフ,グレゴリー
IPC分类号： A61B3/02
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公开(公告)号：JP2019524090A
公开(公告)日：2019-09-05
申请号：JP2019500531
申请日：2017-07-07
发明人： ベネット,ジャン , サン,ジャンウェイ , バシレディ,ビドュラサ
IPC分类号： A61K48/00 , A61K35/76 , A61P27/02 , A61P43/00 , C12N15/864 , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N5/10 , C12N7/01 , C12N15/53
摘要： RDH12のコドン最適化核酸配列、ならびにAAV、発現カセット、プロウイルスプラスミドまたは機能性RDH12のコドン最適化配列を含む他のプラスミドなどの組換えウイルスベクターが提供される。コドン最適化機能性RDH12を発現する組換えベクターが提供される。これらのコドン最適化配列を含有する組成物は、RDH12の欠如、欠損または不適切な発現から生じる特定の失明病を治療するか、遅延または停止させる方法において有用である。他の組成物及び方法は、非機能性の、欠損のある、または不適切に発現された天然RDH12の修正を提供している。 【選択図】なし
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