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公开(公告)号：JP2020537652A
公开(公告)日：2020-12-24
申请号：JP2020521444
申请日：2018-10-17
发明人： ウォルフ, ジャスティン エム. , ファドゼン, コリン エム. , ホールデン, レベッカ エル. , ヤオ, モニカ , ハンソン, ガンナー ジェイ. , ペンテルート, ブラッドリー エル.
IPC分类号： A61K31/7088 , A61P31/12 , A61P31/04 , A61P21/00 , A61P31/16 , C07K7/08 , C07K7/06 , A61K47/65
摘要： オリゴヌクレオチド、二環式ペプチドおよびペプチド−オリゴヌクレオチドコンジュゲートが、本明細書において提供される。それを必要とする被験体において、筋疾患、ウイルス感染症または細菌感染症を処置する方法であって、被験体に、本明細書において記載されているオリゴヌクレオチド、ペプチドおよびペプチド−オリゴヌクレオチドコンジュゲートを投与するステップを含む、方法も、本明細書において提供される。一態様では、本明細書に記載の式Iのペプチド−オリゴヌクレオチドコンジュゲートまたは薬学的に許容されるその塩が、本明細書において提供され、式Iは、二環式ペプチドに共有結合的に結合している。
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公开(公告)号：JP2021532784A
公开(公告)日：2021-12-02
申请号：JP2021505393
申请日：2019-07-29
IPC分类号： A61K31/7125 , A61P25/00 , A61P21/00 , A61P43/00 , A61K47/64 , A61K47/54 , C12N15/113 , C12N15/85 , C07K7/00 , C07K14/00 , C07K19/00 , C12N15/62
摘要： 本明細書において、オリゴヌクレオチド、三量体ペプチド、及びペプチド−オリゴヌクレオチド複合体を提供する。本明細書ではまた、本明細書に記載のオリゴヌクレオチド、三量体ペプチド、及びペプチド−オリゴヌクレオチド複合体を対象に投与することを含む、それを必要とする対象における筋肉疾患の治療方法も提供する。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2021526017A
公开(公告)日：2021-09-30
申请号：JP2020565430
申请日：2019-05-23
IPC分类号： A61P21/04 , A61K31/7088 , C12N15/113
摘要： エクソン52スキッピングを誘導するためにヒトジストロフィン遺伝子中の選択された標的部位に相補的なアンチセンスオリゴマーおよびアンチセンスオリゴマーコンジュゲートが記載されている。本明細書に提供されるアンチセンスオリゴマーコンジュゲートは、CPPにコンジュゲートされたアンチセンスオリゴマー部分を含む。一態様において、本開示は、ヒトジストロフィン遺伝子中でエクソンスキッピングを誘導するために選択された標的に結合することができる25個のサブユニットの長さのアンチセンスオリゴマーであって、アニーリング部位として指定されるジストロフィンプレmRNAのエクソン52標的領域に相補的である塩基の配列を含む、アンチセンスオリゴマーと、リンカー部分によってアンチセンスオリゴマーにコンジュゲートされた細胞膜透過性ペプチド(CPP)と、を含む、アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを提供する。 【選択図】図4
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公开(公告)号：JP2020537654A
公开(公告)日：2020-12-24
申请号：JP2020521453
申请日：2018-10-17
发明人： ウォルフ, ジャスティン エム. , ファドゼン, コリン エム. , チュ, ジ−ニン , ホールデン, レベッカ エル. , ヤオ, モニカ , ハンソン, ガンナー ジェイ. , ペンテルート, ブラッドリー エル.
IPC分类号： A61P21/00 , A61P31/12 , A61P31/04 , A61P31/16 , A61K47/64 , A61K48/00 , C07K7/08 , C07K14/00 , A61K31/7088
摘要： オリゴヌクレオチド、細胞透過性ペプチドおよびペプチド−オリゴヌクレオチドコンジュゲートが、本明細書において提供される。それを必要とする被験体において、筋疾患、ウイルス感染症または細菌感染症を処置する方法であって、被験体に、本明細書において記載されているオリゴヌクレオチド、ペプチドおよびペプチド−オリゴヌクレオチドコンジュゲートを投与するステップを含む、方法も、本明細書において提供される。細胞透過性ペプチド(CPP)に共有結合的に結合しているオリゴヌクレオチドを含む、ペプチド−オリゴヌクレオチドコンジュゲートが、本明細書において提供される。
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公开(公告)号：JP6987041B2
公开(公告)日：2021-12-22
申请号：JP2018510718
申请日：2016-08-26
发明人： パッシーニ, マルコ エー. , ハンソン, ガンナー ジェイ.
IPC分类号： A61P21/00 , A61P43/00 , A61K31/675 , A61K47/64 , C12N15/113
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公开(公告)号：JP6954843B2
公开(公告)日：2021-10-27
申请号：JP2017560238
申请日：2016-05-19
发明人： ハンソン, ガンナー ジェイ. , チョウ, ミン
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公开(公告)号：JP2021518361A
公开(公告)日：2021-08-02
申请号：JP2020549641
申请日：2019-03-15
发明人： ペンテルート, ブラッドリー エル. , ファドゼン, コリン エム. , ホールデン, レベッカ エル. , ウォルフ, ジャスティン エム. , チュ, ジ−ニン , ヤオ, モニカ , ハンソン, ガンナー ジェイ.
摘要： 本明細書において、オリゴヌクレオチド、キメラペプチド、およびペプチド−オリゴヌクレオチド−コンジュゲートが提供される。また、本明細書では、本明細書に記載のオリゴヌクレオチド、キメラペプチド、およびペプチド−オリゴヌクレオチド−コンジュゲートを対象に投与することを含む、それを必要とする対象における筋疾患、ウイルス感染、または細菌感染を治療する方法が提供される。一態様において、本明細書では、式Iのキメラペプチド−オリゴヌクレオチド−コンジュゲート、またはその薬学的に許容可能な塩が提供される。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2018538302A
公开(公告)日：2018-12-27
申请号：JP2018531210
申请日：2016-12-14
发明人： ハンソン, ガンナー ジェイ. , ジョウ, ミン
IPC分类号： A61K31/80 , A61P43/00 , A61P25/00 , A61P21/00 , A61P31/12 , A61P31/04 , C07K5/068 , C12N15/113 , A61K47/64
摘要： 本明細書ではペプチド−オリゴマー−複合体が提供される。本明細書では、中枢神経系障害、筋肉疾患、ウイルス感染、または細菌感染の治療をそれを必要とする対象において行う方法であって、本明細書に記載のペプチド−オリゴマー−複合体を対象に投与することを含む、方法も提供される。特定の実施形態では、前記筋肉疾患がデュシェンヌ型筋ジストロフィーである。特定の実施形態では、前記ウイルス感染が、マールブルグウイルス、エボラウイルス、インフルエンザウイルス、及びデングウイルスから選択されるウイルスによって引き起こされる。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2020537501A
公开(公告)日：2020-12-24
申请号：JP2020515158
申请日：2018-06-01
发明人： パッシーニ, マルコ エー. , ハンソン, ガンナー ジェイ.
IPC分类号： A61K48/00 , A61P21/00 , A61K38/08 , A61K31/7088 , C12N15/113
摘要： ヒトジストロフィン遺伝子の選択した標的部位に相補的でありエクソン53スキッピングを誘導するアンチセンスオリゴマーコンジュゲートが記載されている。
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公开(公告)号：JP2020535141A
公开(公告)日：2020-12-03
申请号：JP2020516835
申请日：2018-09-25
发明人： トタロ, カイル エー. , サイモン, マーク ディー. , ジョウ, ミン , ゾン, ホン , ハンソン, ガンナー ジェイ. , ペンテルート, ブラッドリー エル.
摘要： オリゴマー(例えば、モルホリノオリゴマー)を調製するための方法が、本明細書において提供される。本明細書において記載されている合成方法は、合成されるオリゴマーの全収率および純度を維持しながら、オリゴマー合成をスケールアップするために有利であり得る。一態様では、ルイス酸触媒を使用して、本明細書に記載の式(I)のオリゴマー化合物を調製するための方法が、本明細書において提供される。別の態様では、式(A11)のオリゴマー化合物を調製するための連続的方法が、本明細書において提供される。
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