公开(公告)号：JP2015126753A

公开(公告)日：2015-07-09

申请号：JP2015078155

申请日：2015-04-07

申请人： ディナベック株式会社

发明人： 見供 克之 ,  井上 誠 ,  岩崎 仁 ,  長谷川 護 ,  アルトン エリック ダブリュ ,  グリーセンバッハ ウタ

IPC分类号： C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N15/09

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K38/162 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/177 ,  A61K9/0043 ,  C07K14/4712 ,  C12N5/0688 ,  C12N7/00 ,  A61K48/00 ,  C12N2510/00 ,  C12N2740/15033 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15045 ,  C12N2810/6072 ,  C12N2810/609

摘要： 【課題】RNAウイルスまたはDNAウイルスのスパイクタンパク質でシュードタイプ化されている、気道上皮幹細胞へ遺伝子を導入するためのレンチウイルスベクターの提供。 【解決手段】センダイウイルスのエンベロープ糖蛋白質であるFおよびHNでシュードタイプ化したサル免疫不全ウイルスベクターを用いて、気道上皮組織幹細胞に遺伝子を導入する。ベクターを用いた気道上皮組織幹細胞への遺伝子導入は、嚢胞性線維症等の遺伝性呼吸器疾患の遺伝子治療に有用である。また、遺伝性疾患で欠損しているタンパク質を供給する生産組織として肺などの呼吸器を選択することが可能となる。 【選択図】なし

摘要翻译： 要解决的问题：提供用于将基因转染到用RNA病毒或DNA病毒的尖峰蛋白假型化的呼吸上皮干细胞的慢病毒载体。解决方案：使用假型猿猴将基因转染到呼吸上皮组织干细胞中 具有仙台病毒包膜糖蛋白F和HN的免疫缺陷病毒载体。 使用载体转染到呼吸道上皮组织干细胞可用于遗传性呼吸道疾病如囊性纤维化的基因治疗。 可以选择肺部等呼吸器官作为通过遗传性疾病供应缺陷型蛋白质的生产组织。