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公开(公告)号:KR1020170077238A
公开(公告)日:2017-07-05
申请号:KR1020177015396
申请日:2015-11-03
申请人: 이 아이 듀폰 디 네모아 앤드 캄파니
IPC分类号: C12N9/22
CPC分类号: C12N9/22 , C07K2319/09 , C07K2319/10 , C12N9/96 , C12N15/102 , C12N15/62 , C12N15/86 , C12N15/907 , C12N2310/3513 , C12N2750/14141
摘要: RNA-유도엔도뉴클레아제(RGEN)의적어도하나의단백질성분및 적어도하나의세포침투성펩티드(CPP)를포함하는조성물로서, 이때, RGEN 단백질성분과 CPP는 RGEN 단백질-CPP 복합체에서서로에대해공유적으로또는비 공유적으로연결된것인조성물이개시된다. 이러한 RGEN 단백질-CPP 복합체는세포의 (i) 세포막, 또는 (ii) 세포벽및 세포막을가로지를수 있다. 특정구현예에서 RGEN 단백질-CPP 복합체의 RGEN 단백질성분은적합한 RNA 성분과결합하여특이적인 DNA 표적화를할 수있는 RGEN을제공할수 있다. 가이드폴리뉴클레오티드/Cas 엔도뉴클레아제복합체의적어도하나의단백질성분및 적어도하나의 CPP를포함하는조성물뿐만아니라, RGEN 단백질을미생물세포내로전달하는방법에더하여, RGEN으로 DNA를표적화하는방법도추가로개시된다.
摘要翻译: RNA-诱导的核酸内切酶(RGEN)唯一即使包含单一蛋白质组分和至少一种细胞渗透性肽(CPP)的组合物,其中,RGEN蛋白质组分和CPP相对于共享彼此在RGEN蛋白复合-CPP 或非共价连接。 这种RGEN蛋白质-CPP复合物可以跨越(i)细胞的细胞膜,或(ii)细胞壁和细胞膜。 在某些实施方案中,RGEN蛋白质-CPP复合物的RGEN蛋白质组分可以缀合至合适的RNA组分以提供能够特异性靶向于DNA的RGEN。 以及导的组合物包含一种聚酯的至少一种蛋白质组分和核苷酸/ CAS核酸内切酶复合物的CPP中的至少一个中,除了用于发送RGEN蛋白质导入微生物,用于靶向DNA到RGEN图的另一种方法的细胞的方法。 据透露。
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公开(公告)号:KR1020170009812A
公开(公告)日:2017-01-25
申请号:KR1020167018183
申请日:2014-12-05
IPC分类号: C12N15/86 , C12N15/113 , A61K38/17
CPC分类号: A61K48/0058 , A61K9/0019 , A61K31/713 , A61K38/1709 , A61K48/005 , A61K48/0066 , C12N7/00 , C12N9/10 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2320/32 , C12N2750/14132 , C12N2750/14141 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171
摘要: 본발명은대상체의망막색소상피에서목적폴리뉴클레오티드를발현시키기위한방법및 약학적조성물에관한것이다. 특히, 본발명은그를필요로하는대상체의눈의망막색소상피에서목적폴리뉴클레오티드를선택적으로발현시키기위한방법에관한것으로, 이방법은상기목적폴리뉴클레오티드를함유하는 rAAV2/5 벡터일정량을상기망막색소상피에형질도입하는단계를포함한다.
摘要翻译: 本发明涉及在受试者的视网膜色素上皮中表达感兴趣的多核苷酸的方法和药物组合物。 特别地,本发明涉及在有需要的受试者的眼睛中选择性表达感兴趣的多核苷酸的方法,其包括将一定量的含有rAAV2 / 5载体的视网膜色素上皮转导的步骤 感兴趣的多核苷酸。
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公开(公告)号:KR1020160010617A
公开(公告)日:2016-01-27
申请号:KR1020157036164
申请日:2014-05-21
发明人: 스리바스타바,애런 , 종,리 , 졸로투킨,세르게이 , 에스래니디,조지브이. , 아그밴드지-맥케나,마비스 , 반블리에트,킴엠. , 링,첸
CPC分类号: C12N15/86 , C12N2750/14122 , C12N2750/14141
摘要: 본발명은, 차세대다중돌연변이된캡시드단백질-변형된 rAAV 발현벡터, 및또한감염성비리온, 및이를포함하는조성물및 제약제제를개시한다. 또한, 본발명은이들고효율도입벡터구축물의제조방법및 다양한치료용도에있어서, 특히생체내및/또는계외바이러스벡터-기재의유전자요법프로토콜을사용하여질병에걸린포유동물에서하나이상의질환또는비정상적인상태를치료또는호전시키기위한전달제로서의사용방법을개시한다. 또한, 본발명은다중돌연변이된캡시드-변형된 rAAV 발현벡터, 바이러스입자, 및감염성비리온의대규모생성방법, 및또한다양한시험관내및/또는생체내치료방법에사용하기위한의약의제조에있어서상기개시된조성물의용도를개시한다.
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公开(公告)号:KR1020150014965A
公开(公告)日:2015-02-09
申请号:KR1020147035050
申请日:2013-05-07
发明人: 컨스터블,이안,제이. , 라코치,피.엘리자베스 , 라이,추이-메이 , 찰벅,토마스,더블유.,주니어
IPC分类号: A61K48/00 , A61K31/7088 , A61K39/395 , A61K38/17
CPC分类号: A61K38/45 , A61B3/032 , A61K9/0048 , A61K31/7088 , A61K35/761 , A61K38/179 , A61K45/06 , A61K48/00 , A61K48/0075 , A61K49/0004 , A61K2039/505 , C07K14/71 , C07K16/081 , C07K16/22 , C07K2317/24 , C07K2317/55 , C07K2317/73 , C07K2319/32 , C12N7/00 , C12N9/12 , C12N15/86 , C12N2710/14044 , C12N2750/14141 , C12N2750/14142 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171 , C12Y207/10 , C12Y207/10001 , C12Y207/10002 , A61K2300/00 , A61K39/395
摘要: 본 발명은 가용성 Fms-관련 티로신 키나제-1(sFlt-1) 단백질을 코딩하는 핵산을 포함하는 약제학적 유효량의 벡터를 포함하는 약제학적 조성물을 인간 대상체에게 망막하 투여함으로써 인간 대상체에서 AMD 등의 안구 신혈관형성을 예방 또는 치료하기 위한 조성물 및 방법을 제공한다.
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公开(公告)号:KR20180048580A
公开(公告)日:2018-05-10
申请号:KR20187002040
申请日:2016-06-23
IPC分类号: C12N9/64 , A61K38/48 , A61K48/00 , C07K14/745 , C12N15/52 , C12N15/864
CPC分类号: A61K38/4846 , A61K48/005 , C12N7/00 , C12N9/644 , C12N15/86 , C12N2750/14141 , C12N2750/14143 , C12Y304/21022
摘要: 본발명은변형된인자 IX 코딩서열, 발현카세트, 벡터예컨대, 바이러스(예를들어, 렌티- 또는아데노-관련바이러스) 벡터, 및유전자전달방법및 용도에관한것이다. 특히, 인자 IX 핵산을인자 IX의발현(전사)을위한세포, 조직또는기관내로표적화시키는것에관한것이다.
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公开(公告)号:KR1020160027018A
公开(公告)日:2016-03-09
申请号:KR1020167001867
申请日:2014-07-10
申请人: 다카라 바이오 가부시키가이샤
CPC分类号: C12N7/00 , C12N2750/14151 , C12N15/86 , C12N2750/14143 , C12N2750/14043 , C12N2750/14122 , C12N2750/14142 , C12N7/02 , C12N2750/14141 , C12N2750/14351 , C12N2800/50 , C12N15/8673 , C12N2750/14352 , C12N2750/14152
摘要: 본발명은외피비보유바이러스를생산하는능력을갖는세포를배양하고이 세포를산성용액과접촉시켜힘든조작없이효율적으로고순도의외피비보유바이러스를제조하는방법을제공한다. 본발명의방법에의해제조된외피비보유바이러스와당해외피비보유바이러스를유효성분으로하는조성물은유전자치료의기초연구및 임상응용분야에서유전자도입방법으로서매우유용하다.
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公开(公告)号:KR1020160003792A
公开(公告)日:2016-01-11
申请号:KR1020157033733
申请日:2013-05-01
申请人: 젠자임 코포레이션
发明人: 파씨니,마르코,에이. , 쉬하부딘,람야,에스. , 오리오단,캐써린,알. , 쳉,셍,에이치.
IPC分类号: A61K48/00 , C12N15/864 , A61K35/761
CPC分类号: A61K38/1709 , A61K9/0019 , A61K9/0085 , A61K48/00 , A61K48/0058 , A61K48/0075 , C12N2750/14141 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171
摘要: 본발명은 SMN을발현하는트랜스진(transgene)을포함하는자가-상보성재조합아데노-관련바이러스(rAAV) 바이러스입자를이용하여척수성근위축증을치료하기위한방법을제공한다. 한양태에서, 바이러스입자는인간대상체, 예를들어, 소아인간대상체의척주(spinal column) 또는대수조(cisterna magna)에투여된다. AAV9 캡시드를포함하는바이러스입자가고려된다.
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公开(公告)号:KR1020150079751A
公开(公告)日:2015-07-08
申请号:KR1020157013541
申请日:2013-11-04
申请人: 젠자임 코포레이션
发明人: 사르디,세르지오파블로 , 쉬하부딘,람야 , 쳉,셍
CPC分类号: C07K16/40 , A61K9/0019 , A61K35/76 , A61K38/47 , C07K16/18 , C12N15/86 , C12N2750/14141 , C12Y302/01045
摘要: 본발명의개시는포유동물에서글루코세레브로시다제(glucocerebrosidase) 활성을증가시키는작용제를치료적유효량으로투여하는것을포함하는, 단백질병을갖는포유동물에서신경기능을개선시키기위한방법에관한것이다. 치료적유효량의글루코세레브로시다제활성을증가시키는작용제를투여하는것을포함하는, 단백질병을갖는포유동물에서독성지질을감소시키고/시키거나, α-시누클레인을감소시키고/시키거나, 단백질응집체의축적을억제하기위한방법이또한개시된다.
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公开(公告)号:KR1020170095365A
公开(公告)日:2017-08-22
申请号:KR1020177019783
申请日:2015-12-17
CPC分类号: A61K48/0058 , A61K35/12 , A61K48/00 , C12N5/0621 , C12N5/16 , C12N7/00 , C12N15/8645 , C12N2510/00 , C12N2750/14141 , A61K35/30
摘要: 본발명은망막변성, 특히망막색소내피기능장애로인한망막변성의치료에사용하기위한방법및 조성물에관한것이다.
摘要翻译: 本发明涉及用于治疗视网膜变性,特别是由于视网膜色素上皮功能障碍引起的视网膜变性的方法和组合物。
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公开(公告)号:KR1020170054434A
公开(公告)日:2017-05-17
申请号:KR1020177009110
申请日:2015-09-07
申请人: 셀렉타 바이오사이언시즈, 인크.
发明人: 기시모토,다까시,케이
IPC分类号: A61K31/436 , A61K39/00 , A61K31/7088 , A61K38/48 , A61K9/51 , A61K47/50 , C12N15/86 , C12N7/00
CPC分类号: A61K48/00 , A61K9/1271 , A61K9/5115 , A61K9/5153 , A61K31/436 , A61K31/7088 , A61K39/001 , A61K45/06 , A61K47/593 , A61K47/6923 , A61K47/6929 , A61K47/6935 , A61K47/6937 , A61K48/005 , A61K2039/545 , A61K2039/577 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N2710/00041 , C12N2710/10032 , C12N2710/10043 , C12N2740/10041 , C12N2740/15032 , C12N2740/15043 , C12N2740/16043 , C12N2750/14132 , C12N2750/14141 , C12N2750/14143 , G06Q99/00 , A61K2300/00 , A61K38/4846
摘要: 본원에는바이러스전달벡터및 항원제시세포표적화면역억제제를투여하기위한방법및 관련조성물이제공된다.
摘要翻译: 本文提供了用于施用病毒递送载体和抗原呈递细胞靶向免疫抑制剂的方法和相关组合物。
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