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    Gene therapy for hemophilia a
    22.
    发明申请
    Gene therapy for hemophilia a 审中-公开
    血友病基因治疗

    公开(公告)号：US20040192599A1

    公开(公告)日：2004-09-30

    申请号：US10480887

    申请日：2004-05-18

    发明人： Andre C Schuh ,  Edward M Conway

    IPC分类号： A61K038/37 ,  A61K048/00 ,  C07H021/04

    CPC分类号： C07K14/755 ,  A01K2217/05 ,  C07K14/745 ,  C07K2319/00

    摘要： Nucleic acid constructs comprising procoagulant gene sequences under the control of a megakaryocyte-specific promoter are provided. The sequences preferably also comprise a secretory granule sorting domain Also provided are vectors comprising the sequences and methods of gene therapy comprising the use of the various constructs.

    摘要翻译： 提供了包含在巨核细胞特异性启动子控制下的促凝血基因序列的核酸构建体。 序列优选还包含分泌颗粒分选结构域。还提供了包含使用各种构建体的基因治疗的序列和方法的载体。

    Pharmaceutically stable hemostatic compositions
    23.
    发明申请
    Pharmaceutically stable hemostatic compositions 有权
    药物稳定的止血组合物

    公开(公告)号：US20040147439A1

    公开(公告)日：2004-07-29

    申请号：US10483427

    申请日：2004-01-12

    发明人： Tatsuya Araki ,  Kazuhiko Tomokiyo ,  Yasushi Nakatomi ,  Kaori Teshima ,  Tomohiro Nakagaki

    IPC分类号： A61K038/37

    CPC分类号： A61K9/0019 ,  A61K9/19 ,  A61K38/4846 ,  A61L24/108 ,  A61L2400/04

    摘要： A novel hemostatic composition and a hemostatic pharmaceutical preparation are provided. A pharmaceutically stable hemostatic liquid composition comprising a mixed solution of activated blood coagulation factor VII (FVIIa) and blood coagulation factor X (FX) in a single container. The mixed solution is maintained at pH ranging from 5.0 to 6.5.

    摘要翻译： 提供了一种新型止血组合物和止血药物制剂。 一种药物稳定的止血液体组合物，其包含活化凝血因子VII（FVIIa）和凝血因子X（FX）在单个容器中的混合溶液。 将混合溶液保持在5.0至6.5的pH。

    Inactivation resistant factor VIII
    24.
    发明申请
    Inactivation resistant factor VIII 审中-公开
    灭活抗因子VIII

    公开(公告)号：US20040092442A1

    公开(公告)日：2004-05-13

    申请号：US10383206

    申请日：2003-03-06

    申请人： UNIVERSITY OF MICHIGAN

    发明人： Randal J. Kaufman ,  Steven W. Pipe

    IPC分类号： C07K014/755 ,  A61K038/37

    CPC分类号： C07K14/755 ,  A61K38/00

    摘要： The present invention provides novel purified and isolated nucleic acid sequences encoding procoagulant-active FVIII proteins. The nucleic acid sequences of the present invention encode amino acid sequences corresponding to known human FVIII sequences, wherein residue Phe3O9 is mutated. The nucleic acid sequences of the present invention also encode amino acid sequences corresponding to known human FVIII sequences, wherein the APC cleavage sites, Arg336 and Ile562, are mutated. The nucleic acid sequences of the present invention further encode amino acid sequences corresponding to known human FVIII sequences, wherein the B-domain is deleted, the von Willebrand factor binding site is deleted, a thrombin cleavage site is mutated, an amino acid sequence spacer is inserted between the A2- and A3-domains. Methods of producing the FVIII proteins of the invention, nucleotide sequences encoding such proteins, pharmaceutical compositions containing the nucleotide sequences or proteins, as well as methods of treating patients suffering from hemophilia, are also provided.

    摘要翻译： 本发明提供了编码促凝血活性FVIII蛋白的新型纯化和分离的核酸序列。 本发明的核酸序列编码对应于已知人FVIII序列的氨基酸序列，其中残基Phe3O9被突变。 本发明的核酸序列还编码对应于已知人FVIII序列的氨基酸序列，其中APC切割位点Arg336和Ile562突变。 本发明的核酸序列进一步编码对应于已知人FVIII序列的氨基酸序列，其中缺失B结构域，缺失血管性血友病因子结合位点，突变凝血酶切割位点，氨基酸序列间隔物 插入在A2-和A3-域之间。 还提供了产生本发明的FVIII蛋白的方法，编码这种蛋白质的核苷酸序列，含有核苷酸序列或蛋白质的药物组合物，以及治疗患有血友病的患者的方法。

    Modified factor VIII
    27.
    发明申请
    Modified factor VIII 失效
    修改因子VIII

    公开(公告)号：US20030166536A1

    公开(公告)日：2003-09-04

    申请号：US10131510

    申请日：2002-04-23

    发明人： John S. Lollar

    IPC分类号： A61K038/37 ,  C12P021/02 ,  C12N005/06 ,  C07K014/775

    CPC分类号： A61K38/37 ,  A61K48/00 ,  C07K14/755 ,  C07K2319/00

    摘要： Specific amino acid loci of human factor VIII interact with inhibitory antibodies of hemophilia patients who have developed such antibodies after being treated with factor VIII. Modified factor VIII is disclosed in which the amino acid sequence is changed by a substitution at one or more amino acids of positions 484-508 of the A2 domain. The modified factor VIII is useful as a clotting factor supplement for hemophiliacs.

    摘要翻译： 人因子VIII的特异性氨基酸位点与用因子VIII处理后发展了这种抗体的血友病患者的抑制性抗体相互作用。 公开了修饰因子VIII，其中氨基酸序列通过在A2结构域的484-508位的一个或多个氨基酸处的取代而改变。 修饰的因子VIII可用作血友病的凝血因子补充剂。

    Compositions and methods for less immunogenic protein formulations
    30.
    发明申请
    Compositions and methods for less immunogenic protein formulations 审中-公开
    较少免疫原性蛋白质配方的组合物和方法

    公开(公告)号：US20040229793A1

    公开(公告)日：2004-11-18

    申请号：US10773075

    申请日：2004-02-05

    发明人： Sathyamangalam V. Balasubramanian ,  Robert M. Straubinger ,  Vivek S. Purohit ,  Karthik Ramani

    IPC分类号： A61K009/127 ,  A61K038/37

    CPC分类号： A61K9/1075 ,  A61K9/127 ,  A61K38/37 ,  A61K47/544

    摘要： Composition and methods are described for low immunogenic protein formulations. An example of such a protein is antihemophilic factor (FVIII). The composition generally includes the protein, polypeptide or peptide, one or more agents that bind to epitope domains of the proteins to form a complex. Buffers containing salts may be used to stabilize this interaction. For example, Factor VIII and serine containing phospholipids in buffer salts containing Ca2null and Nanull can be used to prepare protein-lipid structures. These complexes are useful for treatment of diseases such as Hemophilia. A method for the formation of novel non-liposomal structures is also disclosed.

    摘要翻译： 低免疫原性蛋白质制剂描述了组合物和方法。 这种蛋白质的一个例子是抗血友病因子（FVIII）。 组合物通常包括蛋白质，多肽或肽，与蛋白质的表位结构域结合以形成复合物的一种或多种试剂。 可以使用含有盐的缓冲液来稳定这种相互作用。 例如，含有Ca 2+和Na +的缓冲盐中含有因子VIII和含有磷脂的丝氨酸可用于制备蛋白质 - 脂质结构。 这些复合物可用于治疗血友病等疾病。 还公开了形成新的非脂质体结构的方法。