公开(公告)号：US08999951B2

公开(公告)日：2015-04-07

申请号：US13658544

申请日：2012-10-23

申请人： Isis Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Erich Koller ,  C. Frank Bennett

IPC分类号： A01N43/04 ,  C12N15/11 ,  C12Q1/02

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2320/10 ,  C12N2320/32 ,  C12Q1/025

摘要： The present invention provides method of optimizing the efficacy and potency of antisense drugs. In certain embodiments, the invention provides assays useful for determining favorable oligonucleotide characteristics and excipients for improved cellular uptake.

摘要翻译： 本发明提供了优化反义药物的功效和效力的方法。 在某些实施方案中，本发明提供可用于确定有利的寡核苷酸特征的测定和用于改善细胞摄取的赋形

公开(公告)号：US20130189782A1

公开(公告)日：2013-07-25

申请号：US13708839

申请日：2012-12-07

申请人： Isis Pharmaceuticals, Inc. ,  CHDI Foundation Inc.

发明人： Gene Hung ,  Janet M. Leeds ,  C. Frank Bennett ,  Susan M. Freier

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating the expression of huntingtin in a cell, tissue or animal. Further provided are methods of slowing or preventing Huntington's disease progression using an antisense compound targeted to huntingtin. Additionally provided are methods of delaying or preventing the onset of Huntingtin's disease in an individual susceptible to Huntingtin's Disease. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders.

摘要翻译： 本文公开了用于调节细胞，组织或动物中亨廷丁氏蛋白的表达的化合物，组合物和方法。 还提供了使用靶向亨廷顿汀的反义化合物减慢或预防亨廷顿病进展的方法。 另外提供的方法是延缓或预防在亨廷顿病易感的个体中亨廷顿病发病的方法。 还提供了所公开的化合物和组合物在制备用于治疗疾病和病症的药物中的用途。