公开(公告)号：US08859516B2

公开(公告)日：2014-10-14

申请号：US13496196

申请日：2010-09-10

申请人： David Bumcrot ,  Dinah Wen-Yee Sah ,  Ivanka Toudjarska ,  Jared Gollob ,  Akshay Vaishnaw ,  Christina Gamba-Vitalo

发明人： David Bumcrot ,  Dinah Wen-Yee Sah ,  Ivanka Toudjarska ,  Jared Gollob ,  Akshay Vaishnaw ,  Christina Gamba-Vitalo

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/127 ,  A61K31/167 ,  A61K31/573 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/35

摘要： This invention relates to compositions containing double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) in a SNALP formulation, methods of using the compositions to inhibit the expression of the Eg5/KSP and VEGF, and methods of using the compositions to treat pathological processes mediated by Eg5/KSP and VEGF expression, such as cancer.

摘要翻译： 本发明涉及在SNALP制剂中含有双链核糖核酸（dsRNA）的组合物，使用该组合物抑制Eg5 / KSP和VEGF表达的方法，以及使用该组合物治疗由Eg5 / KSP和VEGF表达，如癌症。

公开(公告)号：US20140018296A1

公开(公告)日：2014-01-16

申请号：US14033711

申请日：2013-09-23

申请人： Alcon Research, Ltd.

发明人： Jon E. Chatterton

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61K38/16

CPC分类号： A61K47/484 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K38/16 ,  A61K47/64 ,  A61K47/6425 ,  A61K47/6455 ,  A61K47/6807 ,  A61K47/6849 ,  C07K16/28 ,  C07K2319/74 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/35

摘要： The invention provides interfering RNA molecule-ligand conjugates useful as a delivery system for delivering interfering RNA molecules to a cell in vitro or in vivo. The conjugates comprise a ligand that can bind to a low density lipoprotein receptor (LDLR) or LDLR family member. Therapeutic uses for the conjugates are also provided.

摘要翻译： 本发明提供可用作用于将干扰RNA分子在体外或体内递送至细胞的递送系统的干扰RNA分子 - 配体缀合物。 缀合物包含可结合低密度脂蛋白受体（LDLR）或LDLR家族成员的配体。 还提供了缀合物的治疗用途。

公开(公告)号：US20120282341A1

公开(公告)日：2012-11-08

申请号：US13496196

申请日：2010-09-10

申请人： David Bumcrot ,  Dinah Wen-Yee Sah ,  Ivanka Toudjarska ,  Jared Gollob ,  Akshay Vaishnaw ,  Christina Gamba-Vitalo

发明人： David Bumcrot ,  Dinah Wen-Yee Sah ,  Ivanka Toudjarska ,  Jared Gollob ,  Akshay Vaishnaw ,  Christina Gamba-Vitalo

IPC分类号： A61K9/14 ,  A61P35/00 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/127 ,  A61K31/167 ,  A61K31/573 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/35

摘要： This invention relates to compositions containing double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) in a SNALP formulation, methods of using the compositions to inhibit the expression of the Eg5/KSP and VEGF, and methods of using the compositions to treat pathological processes mediated by Eg5/KSP and VEGF expression, such as cancer.

摘要翻译： 本发明涉及在SNALP制剂中含有双链核糖核酸（dsRNA）的组合物，使用该组合物抑制Eg5 / KSP和VEGF表达的方法，以及使用该组合物治疗由Eg5 / KSP和VEGF表达，如癌症。

公开(公告)号：US08183361B2

公开(公告)日：2012-05-22

申请号：US11673509

申请日：2007-02-09

申请人： Roderic M. K. Dale ,  Amy Arrow ,  Terry Thompson

发明人： Roderic M. K. Dale ,  Amy Arrow ,  Terry Thompson

IPC分类号： C07H21/04

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K8/606 ,  A61K38/00 ,  A61K2800/74 ,  A61Q19/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2320/35 ,  C12Y101/01088 ,  C12Y103/99005 ,  C12Y111/01006 ,  C12Y113/11012 ,  C12Y114/99001 ,  C12Y203/01026 ,  C12Y203/01085 ,  C12Y301/01003 ,  C12Y301/03048 ,  C12Y304/1401 ,  C12Y304/15001 ,  C12Y304/24011 ,  C12Y306/0301 ,  C12Y604/01002 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention relates to methods and compositions containing oligonucleotides suitable for administration to humans and other mammals.

摘要翻译： 本发明涉及含有适用于给予人和其它哺乳动物的寡核苷酸的方法和组合物。

公开(公告)号：US20120108653A1

公开(公告)日：2012-05-03

申请号：US13307926

申请日：2011-11-30

申请人： Linda POPPLEWELL ,  Ian GRAHAM ,  John George DICKSON

发明人： Linda POPPLEWELL ,  Ian GRAHAM ,  John George DICKSON

IPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61P21/00 ,  C07H21/04 ,  C12N15/63

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/115 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/35

摘要： Molecules are provided for inducing or facilitating exon skipping in forming spliced mRNA products from pre-mRNA molecules in cells. The molecules may be provided directly as oligonucleotides or expression products of vectors that are administered to a subject. High rates of skipping can be achieved. High rates of skipping reduce the severity of a disease like Duchene Muscular Dystrophy so that the disease is more like Becker Muscular Dystrophy. This is a severe reduction in symptom severity and mortality.

公开(公告)号：US08063023B2

公开(公告)日：2011-11-22

申请号：US12001498

申请日：2007-12-11

申请人： David L. Becker ,  Colin R. Green ,  Bradford J. Duft

发明人： David L. Becker ,  Colin R. Green ,  Bradford J. Duft

IPC分类号： A61K31/70 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/1138 ,  A61K31/7105 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/35

摘要： Connexin modulation for the treatment of wounds that do not heal at expected rates, including delayed healing wounds, incompletely healing wounds, and chronic wounds, and associated methods, compositions and articles.

摘要翻译： 用于治疗不按预期速率愈合的伤口的连接蛋白调节剂，包括延迟愈合伤口，不完全愈合的伤口和慢性伤口，以及相关方法，组合物和制品。

公开(公告)号：US20100010066A1

公开(公告)日：2010-01-14

申请号：US12478452

申请日：2009-06-04

申请人： Kevin Fitzgerald ,  Antonin de Fougerolles ,  Akin Akinc ,  Victor E. Kotelianski

发明人： Kevin Fitzgerald ,  Antonin de Fougerolles ,  Akin Akinc ,  Victor E. Kotelianski

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61P7/00

CPC分类号： C12N15/87 ,  A61K48/00 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/35 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： This invention relates to optimized methods for treating diseases caused by PCSK9 gene expression.

摘要翻译： 本发明涉及治疗由PCSK9基因表达引起的疾病的优化方法。

公开(公告)号：US20090131358A1

公开(公告)日：2009-05-21

申请号：US12271476

申请日：2008-11-14

申请人： Jon E. Chatterton

发明人： Jon E. Chatterton

IPC分类号： A61K31/7105 ,  A61P27/02

CPC分类号： C07K16/28 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K38/16 ,  A61K47/64 ,  A61K47/6425 ,  A61K47/6455 ,  A61K47/6807 ,  A61K47/6849 ,  C07K2319/74 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/35

摘要： The invention provides interfering RNA molecule-ligand conjugates useful as a delivery system for delivering interfering RNA molecules to a cell in vitro or in vivo. The conjugates comprise a ligand that can bind to a low density lipoprotein receptor (LDLR) or LDLR family member. Therapeutic uses for the conjugates are also provided.

摘要翻译： 本发明提供可用作用于将干扰RNA分子在体外或体内递送至细胞的递送系统的干扰RNA分子 - 配体缀合物。 缀合物包含可结合低密度脂蛋白受体（LDLR）或LDLR家族成员的配体。 还提供了缀合物的治疗用途。

公开(公告)号：US20090068208A1

公开(公告)日：2009-03-12

申请号：US11938192

申请日：2007-11-09

申请人： Edith M. Hessel ,  Robert L. Coffman

发明人： Edith M. Hessel ,  Robert L. Coffman

IPC分类号： A61K39/00 ,  A61P11/06

CPC分类号： C12N15/117 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/315 ,  C12N2320/35

摘要： The invention provides methods for treating asthma by using multiple rounds of administration of ISS over a period of time to confer long term disease modification.

摘要翻译： 本发明提供了通过在一段时间内使用多轮施用ISS来治疗哮喘以给予长期疾病修饰的方法。

公开(公告)号：US20080234214A1

公开(公告)日：2008-09-25

申请号：US11673508

申请日：2007-02-09

申请人： Roderic M.K. Dale ,  Amy Arrow ,  Terry Thompson

发明人： Roderic M.K. Dale ,  Amy Arrow ,  Terry Thompson

IPC分类号： A61K31/7052 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K8/606 ,  A61K38/00 ,  A61K2800/74 ,  A61Q19/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2320/35 ,  C12Y101/01088 ,  C12Y103/99005 ,  C12Y111/01006 ,  C12Y113/11012 ,  C12Y114/99001 ,  C12Y203/01026 ,  C12Y203/01085 ,  C12Y301/01003 ,  C12Y301/03048 ,  C12Y304/1401 ,  C12Y304/15001 ,  C12Y304/24011 ,  C12Y306/0301 ,  C12Y604/01002 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention relates to methods and compositions containing oligonucleotides suitable for administration to humans and other mammals.

摘要翻译： 本发明涉及含有适用于给予人和其它哺乳动物的寡核苷酸的方法和组合物。