公开(公告)号：US08349319B2

公开(公告)日：2013-01-08

申请号：US12870790

申请日：2010-08-28

申请人： Edward H. Schuchman ,  Robert J. Desnick ,  Gerald F. Cox ,  Laura P. Andrews ,  James M. Murray

发明人： Edward H. Schuchman ,  Robert J. Desnick ,  Gerald F. Cox ,  Laura P. Andrews ,  James M. Murray

IPC分类号： A61K38/46

CPC分类号： A61K38/465 ,  C12Y301/04012

摘要： The invention relates to dose escalation enzyme replacement therapy using acid sphingomyelinase (ASM) for the treatment of human subjects having acid sphingomyelinase deficiency (ASMD), and, in particular, patients with non-neurological manifestations of Niemann-Pick Disease (NPD), and in certain embodiments, NPD type B.

公开(公告)号：US20110052559A1

公开(公告)日：2011-03-03

申请号：US12870790

申请日：2010-08-28

申请人： Edward H. Schuchman ,  Robert J. Desnick ,  Gerald F. Cox ,  Laura P. Andrews ,  James M. Murray

发明人： Edward H. Schuchman ,  Robert J. Desnick ,  Gerald F. Cox ,  Laura P. Andrews ,  James M. Murray

IPC分类号： A61K38/46 ,  A61P3/06

CPC分类号： A61K38/465 ,  C12Y301/04012

摘要： The invention relates to dose escalation enzyme replacement therapy using acid sphingomyelinase (ASM) for the treatment of human subjects having acid sphingomyelinase deficiency (ASMD), and, in particular, patients with non-neurological manifestations of Niemann-Pick Disease (NPD), and in certain embodiments, NPD type B.

摘要翻译： 本发明涉及使用酸性鞘磷脂酶（ASM）用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的人类受试者，特别是尼曼 - 皮克病（NPD）的非神经病学表现的患者的剂量递增酶替代疗法，以及 在某些实施方案中，NPD型B。