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    Compounds Having Activity in Increasing Ion Transport by Mutant-Cftr and Uses Thereof
    1.
    发明申请
    Compounds Having Activity in Increasing Ion Transport by Mutant-Cftr and Uses Thereof 有权
    具有增加离子转运活性的化合物及其用途

    公开(公告)号：US20080319008A1

    公开(公告)日：2008-12-25

    申请号：US11628411

    申请日：2005-06-02

    申请人： Alan Verkman ,  R.Kiplin Guy ,  Nicoletta Pedemonte ,  Luis J.V. Galietta

    发明人： Alan Verkman ,  R.Kiplin Guy ,  Nicoletta Pedemonte ,  Luis J.V. Galietta

    IPC分类号： A61K31/165 ,  A61K31/47 ,  C12N5/02

    CPC分类号： A61K31/405

    摘要： The invention provides compositions, pharmaceutical preparations and methods for increasing activity (e.g., ion transport) of the mutant cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein (mutant-CFTR), e.g., ΔF508 CFTR, G551D-CFTR, G1349D-CFTR, or D1152H-CFTR, that are useful for the treatment of cystic fibrosis (CF). The compositions and pharmaceutical preparations of the invention may comprise one or more phenylglycine-containing compounds or sulfonamide-containing compounds of the invention, or an analog or derivative thereof.

    摘要翻译： 本发明提供组合物，药物制剂和增加突变型囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（突变体-CFTR）的活性（例如离子转运）的方法，例如DeltaF508CFTR，G551D-CFTR，G1349D-CFTR或D1152H-CFTR ，可用于治疗囊性纤维化（CF）。 本发明的组合物和药物制剂可以包含一种或多种本发明的含苯基甘氨酸的化合物或含磺酰胺的化合物或其类似物或衍生物。