公开(公告)号：US09273315B2

公开(公告)日：2016-03-01

申请号：US14528656

申请日：2014-10-30

申请人： Isis Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Gene Hung ,  C. Frank Bennett ,  Susan M. Freier ,  Holly Kordasiewicz ,  Lisa Stanek ,  Don W. Cleveland ,  Seng H. Cheng ,  Lamya Shihabuddin

IPC分类号： C07H21/04 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/345 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525

摘要： Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of huntingtin mRNA and protein in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate Huntington's disease, or a symptom thereof.

摘要翻译： 本文提供了用于降低动物中亨廷丁蛋白mRNA和蛋白质表达的方法，化合物和组合物。 这些方法，化合物和组合物可用于治疗，预防，延迟或改善亨廷顿病或其症状。

公开(公告)号：US20150159155A1

公开(公告)日：2015-06-11

申请号：US14528656

申请日：2014-10-30

申请人： Isis Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Gene Hung ,  C. Frank Bennett ,  Susan M. Freier ,  Holly Kordasiewicz ,  Lisa Stanek ,  Don W. Cleveland ,  Seng H. Cheng ,  Lamya Shihabuddin

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/345 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525

摘要： Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of huntingtin mRNA and protein in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate Huntington's disease, or a symptom thereof.

摘要翻译： 本文提供了用于降低动物中亨廷丁蛋白mRNA和蛋白质表达的方法，化合物和组合物。 这些方法，化合物和组合物可用于治疗，预防，延迟或改善亨廷顿病或其症状。