公开(公告)号：US08846894B2

公开(公告)日：2014-09-30

申请号：US11676124

申请日：2007-02-16

申请人： James McSwiggen ,  Bharat Chowrira ,  Leonid Beigelman ,  Dennis Macejak ,  Shawn Zinnen ,  Pamela Pavco ,  Peter Haeberli ,  David Morrissey ,  Kathy Fosnaugh ,  Sharon F Jamison ,  Nassim Usman ,  James Thompson ,  Chandra Vargeese ,  Weimin Wang ,  Tongqian Chen ,  Narendra K Vaish

发明人： James McSwiggen ,  Bharat Chowrira ,  Leonid Beigelman ,  Dennis Macejak ,  Shawn Zinnen ,  Pamela Pavco ,  Peter Haeberli ,  David Morrissey ,  Kathy Fosnaugh ,  Sharon F Jamison ,  Nassim Usman ,  James Thompson ,  Chandra Vargeese ,  Weimin Wang ,  Tongqian Chen ,  Narendra K Vaish

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C07F9/65616 ,  A61K9/0019 ,  A61K47/544 ,  A61K47/549 ,  A61K47/554 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/51 ,  C12N2330/30 ,  Y02A50/465 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention concerns methods and reagents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to synthetic chemically modified small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against target nucleic acid sequences. The small nucleic acid molecules are useful in the treatment of any disease or condition that responds to modulation of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.

摘要翻译： 本发明涉及可用于调节各种应用中的基因表达的方法和试剂，包括在治疗，诊断，靶标验证和基因组发现应用中的用途。 具体地，本发明涉及合成的化学修饰的小核酸分子，例如短干扰核酸（siNA），短干扰RNA（siRNA），双链RNA（dsRNA），微RNA（miRNA）和短发夹RNA （shRNA）分子，其能够介导针对靶核酸序列的RNA干扰（RNAi）。 小核酸分子可用于治疗对细胞，组织或生物中的基因表达或活性的调节作出反应的任何疾病或病症。