公开(公告)号：US6077705A

公开(公告)日：2000-06-20

申请号：US856331

申请日：1997-05-14

申请人： Lingxun Duan ,  Mark A. Zern ,  Roger J. Pomerantz

发明人： Lingxun Duan ,  Mark A. Zern ,  Roger J. Pomerantz

IPC分类号： A61K38/17 ,  A61K38/43 ,  A61K48/00 ,  C12N15/113 ,  C07H21/04 ,  C12N15/85 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K38/57 ,  A61K48/00 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/121

摘要： Methods of gene therapy, particular ribozyme-mediated gene replacement methods, are disclosed. Method of treating patients suffering from a disease associated with expression of an abnormal form of a gene, such as alpha-1 antitrypsin mutations, are disclosed. The methods comprise the steps of administering to such a patient a nucleic acid construct encoding a ribozyme and a nucleic acid construct comprising a ribozyme resistant gene encoding a wild type form of the gene product. Recombinant vectors and pharmaceutical compositions for practicing the methods are disclosed.

摘要翻译： 公开了基因治疗方法，特别是核酶介导的基因替代方法。 公开了治疗患有与表达异常形式的基因例如α-1抗胰蛋白酶突变相关的疾病的患者的方法。 所述方法包括以下步骤：向所述患者施用编码核酶的核酸构建体和包含编码野生型形式的基因产物的核酶抗性基因的核酸构建体。 公开了用于实施该方法的重组载体和药物组合物。