公开(公告)号：US20110318327A1

公开(公告)日：2011-12-29

申请号：US13168969

申请日：2011-06-25

申请人： Michael F. Concino ,  Pericles Calias ,  Jing Pan ,  Kevin Holmes ,  Paolo Martini ,  Alla Romashko ,  Muthuraman Meiyappan ,  Bohong Zhang ,  Andrea Iskenderian ,  Dianna Lundberg ,  Angela Norton ,  Bettina Strack-Logue ,  Yan Huang ,  Mary Alessandrini ,  Richard Pfeifer

发明人： Michael F. Concino ,  Pericles Calias ,  Jing Pan ,  Kevin Holmes ,  Paolo Martini ,  Alla Romashko ,  Muthuraman Meiyappan ,  Bohong Zhang ,  Andrea Iskenderian ,  Dianna Lundberg ,  Angela Norton ,  Bettina Strack-Logue ,  Yan Huang ,  Mary Alessandrini ,  Richard Pfeifer

IPC分类号： A61K38/47 ,  A61P43/00 ,  C12N9/24

CPC分类号： A61K9/0085 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/19 ,  A61K38/465 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26 ,  C12Y301/06013

摘要： Among other things, the present invention provides methods and compositions of treating Sanfilippo syndrome type B (Sanfilippo B) by, e.g., intrathecal (IT) administration of a Naglu protein. A suitable Naglu protein can be a recombinant, gene-activated or natural protein. In some embodiments, a suitable Naglu protein is a recombinant Naglu protein. In some embodiments, a recombinant Naglu protein is a fusion protein containing a Naglu domain and a lysosomal targeting moiety. In some embodiments, the lysosomal targeting domain is an IGF-II moiety.

摘要翻译： 除此之外，本发明提供了通过例如鞘内（IT）施用Naglu蛋白来治疗Sanfilippo综合征B型（Sanfilippo B）的方法和组合物。 合适的Naglu蛋白可以是重组的，基因激活的或天然的蛋白质。 在一些实施方案中，合适的Naglu蛋白是重组Naglu蛋白。 在一些实施方案中，重组Naglu蛋白是含有Naglu结构域和溶酶体靶向部分的融合蛋白。 在一些实施方案中，溶酶体靶向结构域是IGF-II部分。