公开(公告)号：US09770410B2

公开(公告)日：2017-09-26

申请号：US13168963

申请日：2011-06-25

申请人： Nazila Salamat-Miller ,  Katherine Taylor ,  Paul Campolieto ,  Zahra Shahrokh ,  Jing Pan ,  Lawrence Charnas ,  Teresa Leah Wright ,  Pericles Calias

发明人： Nazila Salamat-Miller ,  Katherine Taylor ,  Paul Campolieto ,  Zahra Shahrokh ,  Jing Pan ,  Lawrence Charnas ,  Teresa Leah Wright ,  Pericles Calias

IPC分类号： A61K38/54 ,  A61K9/00 ,  A61K9/19 ,  A61K38/46 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26

CPC分类号： A61K9/0085 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/19 ,  A61K38/465 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26 ,  C12Y301/06013

摘要： The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease.

公开(公告)号：US20120009171A1

公开(公告)日：2012-01-12

申请号：US13168963

申请日：2011-06-25

申请人： Nazila Salamat-Miller ,  Katherine Taylor ,  Paul Campolieto ,  Zahra Shahrokh ,  Jing Pan ,  Lawrence Charnas ,  Teresa Leah Wright ,  Pericles Calias

发明人： Nazila Salamat-Miller ,  Katherine Taylor ,  Paul Campolieto ,  Zahra Shahrokh ,  Jing Pan ,  Lawrence Charnas ,  Teresa Leah Wright ,  Pericles Calias

IPC分类号： A61K38/46 ,  A61P3/00 ,  A61P25/00

CPC分类号： A61K9/0085 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/19 ,  A61K38/465 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26 ,  C12Y301/06013

摘要： The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease.

摘要翻译： 本发明尤其提供了用于CNS递送溶酶体酶以有效治疗溶酶体贮积病的组合物和方法。 在一些实施方案中，本发明包括用于直接CNS鞘内施用的稳定制剂，其包含芳基硫酸酯酶A（ASA）蛋白，盐和用于治疗间质性白细胞营养不良疾病的聚山梨醇酯表面活性剂。

公开(公告)号：US20110318324A1

公开(公告)日：2011-12-29

申请号：US13168970

申请日：2011-06-25

申请人： Nazila Salamat-Miller ,  Katherine Taylor ,  Ken Manning ,  Gaozhong Zhu ,  Paul Campolieto ,  Zahra Shahrokh ,  Pericles Calias ,  Thomas McCauley

发明人： Nazila Salamat-Miller ,  Katherine Taylor ,  Ken Manning ,  Gaozhong Zhu ,  Paul Campolieto ,  Zahra Shahrokh ,  Pericles Calias ,  Thomas McCauley

IPC分类号： A61K38/47 ,  A61P25/28 ,  A61P25/00

CPC分类号： A61K9/0019 ,  A61K9/0085 ,  A61K9/19 ,  A61K38/465 ,  A61K38/47 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26 ,  C07K14/65 ,  C12N9/2402 ,  C12N9/2437 ,  C12Y301/06013 ,  C12Y302/01046

摘要： The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an B-Galactocerebrosidase protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of GLD Disease.

摘要翻译： 本发明尤其提供了用于CNS递送溶酶体酶以有效治疗溶酶体贮积病的组合物和方法。 在一些实施方案中，本发明包括用于直接CNS鞘内施用的稳定制剂，其包含用于治疗GLD疾病的B-半乳糖脑苷脂酶蛋白质，盐和聚山梨醇酯表面活性剂。