公开(公告)号：US20060174357A1

公开(公告)日：2006-08-03

申请号：US11040117

申请日：2005-01-24

申请人： William Velander ,  Susan Lord ,  William Drohan ,  Henryk Lubon ,  John Johnson ,  Christopher Russell

发明人： William Velander ,  Susan Lord ,  William Drohan ,  Henryk Lubon ,  John Johnson ,  Christopher Russell

IPC分类号： A01K67/027 ,  C07K14/75

CPC分类号： C07K14/75 ,  A01K67/0278 ,  A01K2207/15 ,  A01K2217/00 ,  A01K2217/05 ,  A01K2227/105 ,  A01K2227/108 ,  A01K2267/01 ,  C12N15/8509

摘要： A transgenic, non-human mammalian animal is capable of expressing a heterologous gene for human or other recombinant physiologically functional fibrinogen holoprotein or individual subunit chain polypeptides thereof or a modified or fusion fibrinogen in mammary glands of the animals and secreting the expressed product into a body fluid. Methodology employing such a mammal yields recombinant physiologically functional fibrinogens, subunit chain polypeptides thereof, and modified or fusion fibrinogens.

摘要翻译： 转基因非人哺乳动物能够在动物的乳腺中表达人或其他重组生理功能性纤维蛋白原蛋白或其单个亚单位链多肽或修饰或融合纤维蛋白原的异源基因，并将表达的产物分泌到体内 流体。 使用这种哺乳动物的方法产生重组生理功能性纤维蛋白原，其亚单位链多肽，以及经修饰或融合的纤维蛋白原。

公开(公告)号：US20060287228A1

公开(公告)日：2006-12-21

申请号：US11117705

申请日：2005-04-29

申请人： William Velander ,  William Drohan ,  Henryk Lubon ,  John Johnson ,  Mary Johnson

发明人： William Velander ,  William Drohan ,  Henryk Lubon ,  John Johnson ,  Mary Johnson

IPC分类号： A61K38/36 ,  C07K14/745 ,  A01K67/027

CPC分类号： C12N15/8509 ,  A01K67/0275 ,  A01K67/0278 ,  A01K2207/15 ,  A01K2217/00 ,  A01K2217/05 ,  A01K2227/105 ,  A01K2227/108 ,  A01K2267/01 ,  A01K2267/03 ,  A61K38/36 ,  C12N9/644 ,  C12Y304/21022

摘要： Recombinant Factor IX characterized by a high percentage of active protein can be obtained in the milk of transgenic animals that incorporate chimeric DNA molecules according to the present invention. Transgenic animals of the present invention are produced by introducing into developing embryos DNA that encodes Factor IX, such that the foreign DNA is stably incorporated in the DNA of germ line cells of the mature animal. Particularly efficient expression was accomplished using a chimeric construct comprising a mammary gland specific promoter, Factor IX cDNA that lacked the complete or any portion of the 5′-untranslated and 3′-untranslated region, which is substituted with a 5-′ and 3′-end of the mouse whey acidic protein gene. In vitro cell cultures of cells explanted from the transgenic mammal of the invention and methods of producing Factor IX from such said culture and methods of treating hemophilia B are also described.

摘要翻译： 可以在掺入根据本发明的嵌合DNA分子的转基因动物的乳中获得以高百分比的活性蛋白为特征的重组因子IX。 本发明的转基因动物通过引入编码因子IX的发育中的胚胎DNA而产生，使得外源DNA稳定地并入成熟动物的种系细胞的DNA中。 使用包含乳腺特异性启动子的嵌合构建体，缺乏5'和3'非翻译区的完整或任何部分的因子IX cDNA，其被5'和3' -end的小鼠乳清酸性蛋白基因。 还描述了从本发明的转基因哺乳动物移出的细胞的体外细胞培养物和从所述培养物生产因子IX的方法和治疗血友病B的方法。

公开(公告)号：US20070179095A1

公开(公告)日：2007-08-02

申请号：US11734489

申请日：2007-04-12

申请人： Oral Alpan ,  Tirumalai Kamala ,  Polly Matzinger ,  William Velander

发明人： Oral Alpan ,  Tirumalai Kamala ,  Polly Matzinger ,  William Velander

IPC分类号： A61K38/37

CPC分类号： A61K38/36 ,  A61K38/27 ,  A61K38/4846 ,  A61K48/00 ,  C12N2799/022 ,  C12N2799/025 ,  C12N2799/027

摘要： Disclosed herein is a simple method for the treatment of antigen-deficiency diseases, by orally administering to a subject a therapeutically effective amount of the deficient antigen, wherein the antigen is not present in a liposome. In one embodiment the method increases hemostasis in a subject having hemophilia A or B, by orally administering to the hemophiliac a therapeutically effective amount of the appropriate clotting factor other than in a liposome, sufficient to induce oral tolerance and supply exogenous clotting factor to the subject.

摘要翻译： 本文公开了一种治疗抗原缺陷性疾病的简单方法，其通过口服给予受试者治疗有效量的缺陷抗原，其中所述抗原不存在于脂质体中。 在一个实施方案中，该方法通过口服给予血友病患者治疗有效量的除脂质体以外的适当的凝血因子，足以诱导口服耐受并向受试者提供外源性凝血因子来增加患有血友病A或B的受试者的止血 。