간 줄기세포의 담관 세포로의 분화 유도용 배지 조성물 및 이의 용도

    公开(公告)号:WO2020130615A1

    公开(公告)日:2020-06-25

    申请号:PCT/KR2019/017980

    申请日:2019-12-18

    IPC分类号: C12N5/071 A61K35/407 A61P1/16

    摘要: 본 발명은 간 줄기세포의 담관 세포 분화 유도용 배지 조성물 및 이의 용도에 관한 것으로서, 보다 구체적으로, 간 줄기세포를 내배엽 단계를 거치지 않고 담관 세포로 분화시키는 배지 조성물을 제공하고, 상기 배지 조성물을 세포 배양 시에 적용함으로써, 신속하게 담관 세포를 수득할 수 있는 방법에 관한 것이다. 본 발명에 의하면, 간 줄기세포의 배양 과정에서 HGF, 나트륨 타우로콜레이트 수화물(sodium taurocholate hydrate) 및 CHIR99021을 포함하는 배지 조성물을 첨가함으로써, 내배엽 단계를 거치지 않고 신속하게 담관 세포를 수득할 수 있으며, 상기 담관 세포의 분화 시에 젤라틴(gelatin)을 세포 지지체로 사용하므로 임상에 적용 가능한 담관 세포를 수득할 수 있어, 이를 직접 담관 병증의 치료에 유용하게 이용할 수 있을 것으로 기대한다.

    체외에서 유전자 교정된 세포 및 이의 용도

    公开(公告)号:WO2022035287A1

    公开(公告)日:2022-02-17

    申请号:PCT/KR2021/010828

    申请日:2021-08-13

    IPC分类号: C12N5/071 A61K35/407 A61P1/16

    摘要: 본 발명은 유전자 결함이 교정된 세포의 제조방법 및 이를 포함하는 세포치료제에 관한 것으로서, 보다 구체적으로 개체에서 세포를 단리한 다음, 화합물을 처리하여 화학유래 선조세포를 제조한 다음, 체외(ex vivo)에서 돌연변이 유전자를 교정하는 방법을 포함하는 세포의 제조방법 및 이를 포함하는 세포치료제에 관한 것이다. 본 발명의 세포치료제는 오프타겟 효과 및 종양생성 등의 부작용이 현저하게 적고, 단순한 세포를 이식하는 경우 보다 유의한 수준의 티로신 혈증 1형의 치료효과를 보여주었으므로, 티로신 혈증 1형을 비롯한 유전자 돌연변이에 의해 발생된 질환의 치료분야에 폭넓게 활용될 수 있을 것으로 기대된다.