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发明公开
CN101431960A 用于溶酶体贮积症的脑室内酶输注系统 无效 - 驳回

  • 专利标题： 用于溶酶体贮积症的脑室内酶输注系统
  • 专利标题（英）： Intraventricular enzyme delivery for lysosomal storage diseases
  • 申请号： CN200780006925.5
    申请日： 2007-01-22
  • 公开(公告)号： CN101431960A
    公开(公告)日： 2009-05-13
  • 发明人: J·道奇 , M·帕西尼 , L·谢哈布丁 , S·郑
  • 申请人： 建新公司
  • 申请人地址： 美国马萨诸塞
  • 专利权人： 建新公司
  • 当前专利权人： 建新公司
  • 当前专利权人地址： 美国马萨诸塞
  • 代理机构： 北京戈程知识产权代理有限公司
  • 代理商 程伟
  • 优先权： 60/760,378 2006.01.20 US
  • 国际申请： PCT/US2007/001566 2007.01.22
  • 国际公布： WO2007/084737 EN 2007.07.26
  • 进入国家日期： 2008-08-27
  • 主分类号： A61F2/00
  • IPC分类号： A61F2/00 ;  A61K38/47
用于溶酶体贮积症的脑室内酶输注系统
摘要：
采用脑室内输注疾病病因上所缺陷的酶能够成功地治疗溶酶体贮积症。慢速输注可以达到最大的效应。令人惊讶的是，血脑屏障两侧都能观察到效应，这使它成为影响大脑和脏器的溶酶体贮积症的理想的输注方法。
摘要（英）：

Lysosomal storage diseases can be successfully treated using intraventricular delivery of the enzyme which is etiologically deficient in the disease. The administration can be performed slowly to achieve maximum effect. Surprisingly, effects are seen on both sides of the blood-brain barrier, making this an ideal delivery means for lysosomal storage diseases which affect both brain and visceral organs.

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