公开(公告)号：CN101460621B

公开(公告)日：2016-01-27

申请号：CN200780020891.5

申请日：2007-06-07

申请人： 建新公司

发明人： J·道奇 ,  L·谢哈布丁 ,  C·R·奥赖尔登

IPC分类号： C12N15/00 ,  A01K67/027

CPC分类号： A61K38/30 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2799/025

摘要： 本发明提供治疗受试者中影响运动功能及控制的失调或损伤的方法和组合物。一方面，本发明通过将含有转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至脑从而将该转基因产物传递到受试者的脊髓。所述的病毒载体将该转基因传递到易受病毒感染并表达该编码的重组病毒基因产物的脑区。也提供通过含有该转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至受试者的脑从而将转基因产物传递到受试者的脊髓的组合物。

公开(公告)号：CN101212988A

公开(公告)日：2008-07-02

申请号：CN200680023775.4

申请日：2006-05-02

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  J·道奇 ,  G·R·斯图尔特

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/74 ,  C12N15/63 ,  C12N15/86

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N2750/14143

摘要： 本公开涉及用于治疗影响中枢神经系统(CNS)疾病的方法和组合物。这些疾病包括影响中枢神经系统的神经代谢疾病如溶酶体贮积病，例如，Niemann－PickA疾病。它们还包括如阿尔茨海默氏病的疾病。所公开的方法包括将神经的轴突末梢接触含有高滴定度携带治疗性转基因的AAV的组合物，使得AAV载体以逆向方式得到轴突运输且转基因产物在给药位点的远侧得到表达。

公开(公告)号：CN107362371A

公开(公告)日：2017-11-21

申请号：CN201710506914.9

申请日：2006-05-02

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  J·道奇 ,  G·R·斯图尔特

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P3/00 ,  A61P25/28 ,  C12N15/864

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N2750/14143 ,  A61K48/005

摘要： 本公开涉及神经代谢疾病的基因治疗，具体地涉及用于治疗影响中枢神经系统(CNS)疾病的方法和组合物。这些疾病包括影响中枢神经系统的神经代谢疾病如溶酶体贮积病，例如，Niemann-Pick A疾病。它们还包括如阿尔茨海默氏病的疾病。所公开的方法包括将神经的轴突末梢接触含有高滴定度携带治疗性转基因的AAV的组合物，使得AAV载体以逆向方式得到轴突运输且转基因产物在给药位点的远侧得到表达。

公开(公告)号：CN101431960A

公开(公告)日：2009-05-13

申请号：CN200780006925.5

申请日：2007-01-22

申请人： 建新公司

发明人： J·道奇 ,  M·帕西尼 ,  L·谢哈布丁 ,  S·郑

IPC分类号： A61F2/00 ,  A61K38/47

CPC分类号： A61K38/465 ,  A61K9/0019 ,  A61K38/47 ,  C12Y301/04012 ,  C12Y301/06013 ,  C12Y302/0102 ,  C12Y302/01045 ,  C12Y302/01076 ,  C12Y304/14

摘要： 采用脑室内输注疾病病因上所缺陷的酶能够成功地治疗溶酶体贮积症。慢速输注可以达到最大的效应。令人惊讶的是，血脑屏障两侧都能观察到效应，这使它成为影响大脑和脏器的溶酶体贮积症的理想的输注方法。

公开(公告)号：CN106729752A

公开(公告)日：2017-05-31

申请号：CN201611138554.3

申请日：2007-02-08

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  R·J·齐格勒 ,  J·道奇 ,  L·谢哈布丁 ,  S·H·郑

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P3/00

摘要： 本发明涉及A型尼曼‑皮克病的基因治疗。本发明涉及用于使哺乳动物脑对外源性给予的酸性鞘磷酯酶多肽耐受的方法和组合物，其通过首先向该哺乳动物肝组织投递有效量的编码该多肽的转基因然后向该哺乳动物的中枢神经系统(CNS)给予有效量的该转基因实现。

公开(公告)号：CN101460621A

公开(公告)日：2009-06-17

申请号：CN200780020891.5

申请日：2007-06-07

申请人： 建新公司

发明人： J·道奇 ,  L·谢哈布丁 ,  C·R·奥赖尔登

IPC分类号： C12N15/00 ,  A01K67/027

CPC分类号： A61K38/30 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2799/025

摘要： 本发明提供治疗受试者中影响运动功能及控制的失调或损伤的方法和组合物。一方面，本发明通过将含有转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至脑从而将该转基因产物传递到受试者的脊髓。所述的病毒载体将该转基因传递到易受病毒感染并表达该编码的重组病毒基因产物的脑区。也提供通过含有该转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至受试者的脑从而将转基因产物传递到受试者的脊髓的组合物。

公开(公告)号：CN101405008A

公开(公告)日：2009-04-08

申请号：CN200780009401.1

申请日：2007-02-08

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  R·J·齐格勒 ,  J·道奇 ,  L·谢哈布丁 ,  S·H·郑

IPC分类号： A61K31/70

摘要： 本发明涉及用于使哺乳动物脑对外源性给予的酸性鞘磷酯酶多肽耐受的方法和组合物，其通过首先向该哺乳动物肝组织投递有效量的编码该多肽的转基因然后向该哺乳动物的中枢神经系统(CNS)给予有效量的该转基因实现。

公开(公告)号：CN101404927A

公开(公告)日：2009-04-08

申请号：CN200780009897.2

申请日：2007-02-08

申请人： 建新公司

发明人： J·道奇 ,  M·帕西尼 ,  L·谢哈布丁 ,  S·程

IPC分类号： A61B5/00 ,  A61N1/30 ,  A61M37/00

CPC分类号： A61K31/00 ,  A61K9/0024

摘要： 脑室内递送治疗剂可绕过血―脑屏障成功治疗包括溶酶体贮积病在内的神经系统疾病。与此相似，诊断剂和麻醉剂也可通过这种方式到达脑部。慢速给药可达到最大药效，药剂到达远端脑的效果也较好。

公开(公告)号：CN101208108A

公开(公告)日：2008-06-25

申请号：CN200680023365.X

申请日：2006-05-02

申请人： 建新公司

发明人： J·道奇 ,  L·谢哈布丁 ,  M·帕西尼 ,  S·程 ,  C·R·奥赖尔登

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/86

摘要： 本申请提供了用于治疗影响受试者运动功能和控制的失调或损伤的方法和组合物。一方面，本发明提供通过给药包括转基因的重组向神经的病毒载体而递送转基因到受试者脊髓的方法。该病毒载体递送转基因到脑深部小脑核区的区域。本发明还提供了通过给药包括转基因的重组向神经的病毒载体到受试者脑的运动神经皮层区而递送转基因到受试者脊髓的组合物和方法。

公开(公告)号：CN107007842A

公开(公告)日：2017-08-04

申请号：CN201611031204.7

申请日：2006-05-02

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  J·道奇 ,  G·R·斯图尔特

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P25/00 ,  A61P3/00 ,  C12N15/861

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N2750/14143 ,  A61K48/005

摘要： 本公开涉及神经代谢疾病的基因治疗，具体地涉及用于治疗影响中枢神经系统(CNS)疾病的方法和组合物。这些疾病包括影响中枢神经系统的神经代谢疾病如溶酶体贮积病，例如，Niemann‑Pick A疾病。它们还包括如阿尔茨海默氏病的疾病。所公开的方法包括将神经的轴突末梢接触含有高滴定度携带治疗性转基因的AAV的组合物，使得AAV载体以逆向方式得到轴突运输且转基因产物在给药位点的远侧得到表达。