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公开(公告)号：CN101431960A
公开(公告)日：2009-05-13
申请号：CN200780006925.5
申请日：2007-01-22
申请人： 建新公司
CPC分类号： A61K38/465 , A61K9/0019 , A61K38/47 , C12Y301/04012 , C12Y301/06013 , C12Y302/0102 , C12Y302/01045 , C12Y302/01076 , C12Y304/14
摘要： 采用脑室内输注疾病病因上所缺陷的酶能够成功地治疗溶酶体贮积症。慢速输注可以达到最大的效应。令人惊讶的是，血脑屏障两侧都能观察到效应，这使它成为影响大脑和脏器的溶酶体贮积症的理想的输注方法。
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公开(公告)号：CN107083400A
公开(公告)日：2017-08-22
申请号：CN201610906309.6
申请日：2010-04-27
申请人： 建新公司
IPC分类号： C12N15/864 , A61K48/00 , A61P25/00
CPC分类号： A61K38/1709 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61K48/0008 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/4702 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N2750/14121 , C12N2750/14133 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171
摘要： 本发明涉及神经退行性疾病的基因治疗，具体地公开了组合物和方法，用于治疗影响运动功能的疾病，例如被脑和/或脊髓疾病或损伤影响的运动功能。本发明还公开了一种自身互补腺相关病毒载体，用于治疗运动神经元疾病，例如脊髓性肌萎缩、肌萎缩性侧索硬化症、延髓肌肉萎缩症、脊髓小脑共济失调、原发性侧索硬化和外伤性脊髓损伤。
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公开(公告)号：CN101460621B
公开(公告)日：2016-01-27
申请号：CN200780020891.5
申请日：2007-06-07
申请人： 建新公司
IPC分类号： C12N15/00 , A01K67/027
CPC分类号： A61K38/30 , A61K48/00 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C12N2750/14143 , C12N2799/025
摘要： 本发明提供治疗受试者中影响运动功能及控制的失调或损伤的方法和组合物。一方面，本发明通过将含有转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至脑从而将该转基因产物传递到受试者的脊髓。所述的病毒载体将该转基因传递到易受病毒感染并表达该编码的重组病毒基因产物的脑区。也提供通过含有该转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至受试者的脑从而将转基因产物传递到受试者的脊髓的组合物。
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公开(公告)号：CN102459611B
公开(公告)日：2016-11-09
申请号：CN201080027833.7
申请日：2010-04-27
申请人： 建新公司
IPC分类号： C12N15/79 , A61K31/7088
CPC分类号： A61K38/1709 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61K48/0008 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/4702 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N2750/14121 , C12N2750/14133 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171
摘要： 本发明公开了组合物和方法，用于治疗影响运动功能的疾病，例如被脑和/或脊髓疾病或损伤影响的运动功能。本发明还公开了一种自身互补腺相关病毒载体，用于治疗运动神经元疾病，例如脊髓性肌萎缩、肌萎缩性侧索硬化症、延髓肌肉萎缩症、脊髓小脑共济失调、原发性侧索硬化和外伤性脊髓损伤。
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公开(公告)号：CN105770909A
公开(公告)日：2016-07-20
申请号：CN201610153759.2
申请日：2006-05-02
申请人： 建新公司
CPC分类号： A61K48/0075 , C12N2799/025
摘要： 本申请涉及脊髓失调症的基因治疗。本申请提供了用于治疗影响受试者运动功能和控制的失调或损伤的方法和组合物。一方面，本发明提供通过给药包括转基因的重组向神经的病毒载体而递送转基因到受试者脊髓的方法。该病毒载体递送转基因到脑深部小脑核区的区域。本发明还提供了通过给药包括转基因的重组向神经的病毒载体到受试者脑的运动神经皮层区而递送转基因到受试者脊髓的组合物和方法。
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公开(公告)号：CN102459611A
公开(公告)日：2012-05-16
申请号：CN201080027833.7
申请日：2010-04-27
申请人： 建新公司
IPC分类号： C12N15/79 , A61K31/7088
CPC分类号： A61K38/1709 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61K48/0008 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/4702 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N2750/14121 , C12N2750/14133 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171
摘要： 本发明公开了组合物和方法，用于治疗影响运动功能的疾病，例如被脑和/或脊髓疾病或损伤影响的运动功能。本发明还公开了一种自身互补腺相关病毒载体，用于治疗运动神经元疾病，例如脊髓性肌萎缩、肌萎缩性侧索硬化症、延髓肌肉萎缩症、脊髓小脑共济失调、原发性侧索硬化和外伤性脊髓损伤。
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公开(公告)号：CN101460621A
公开(公告)日：2009-06-17
申请号：CN200780020891.5
申请日：2007-06-07
申请人： 建新公司
IPC分类号： C12N15/00 , A01K67/027
CPC分类号： A61K38/30 , A61K48/00 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C12N2750/14143 , C12N2799/025
摘要： 本发明提供治疗受试者中影响运动功能及控制的失调或损伤的方法和组合物。一方面，本发明通过将含有转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至脑从而将该转基因产物传递到受试者的脊髓。所述的病毒载体将该转基因传递到易受病毒感染并表达该编码的重组病毒基因产物的脑区。也提供通过含有该转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至受试者的脑从而将转基因产物传递到受试者的脊髓的组合物。
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