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发明公开
CN108350014A 氨基糖苷衍生物及其在治疗遗传性病症中的应用 有权

氨基糖苷衍生物及其在治疗遗传性病症中的应用
摘要：
本发明提供了如在本说明书中所定义的化学式Ia和Ib中所示出的多种新颖的氨基糖苷类，被设计成显现出终止密码子突变的通读的活性。本发明还提供了包含所述新颖的氨基糖苷类的多种药物组合物，以及其应用在治疗多个遗传性疾病和多个病症的多种用途，所述多个遗传性疾病和多个病症例如：与终止密码子突变相关的多个病症和多个疾病。
摘要（英）：

Novel aminoglycosides, represented by Formulae la and lb, as defined in the instant specification, designed to exhibit stop codon mutation readthrough activity, are provided. Also provided are pharmaceutical compositions containing the same, and uses thereof in the treatment of genetic diseases and disorders, such as diseases and disorders associated with stop codon mutations.

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