发明公开
- 专利标题： 用于CRISPR/CAS介导的基因调控的化学修饰的引导RNA
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申请号： CN202111196588.9申请日： 2016-04-05
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公开(公告)号： CN114231527A公开(公告)日： 2022-03-25
- 发明人: M·H·波蒂厄斯 , A·亨德尔 , J·克拉克 , R·O·巴克 , D·E·赖安 , D·J·德林杰 , R·凯撒 , J·迈尔森
- 申请人： 里兰斯坦福初级大学理事会 , 安捷伦科技有限公司
- 申请人地址： 美国加利福尼亚州;
- 专利权人： 里兰斯坦福初级大学理事会,安捷伦科技有限公司
- 当前专利权人： 里兰斯坦福初级大学理事会,安捷伦科技有限公司
- 当前专利权人地址： 美国加利福尼亚州;
- 代理机构： 北京坤瑞律师事务所
- 代理商 罗天乐
- 优先权： 62/143,729 20150406 US 62/160,545 20150512 US
- 主分类号： C12N15/113
- IPC分类号： C12N15/113 ; C12N15/85 ; C12N9/22 ; C12N15/55 ; C12N5/10 ; A61K31/7105 ; A61K48/00 ; A61P7/06 ; A61P7/04 ; A61P35/00 ; A61P31/18 ; A61P25/18 ; A61P27/02 ; A61P25/34 ; A61P25/28 ; A61P25/16 ; A61P7/00 ; A61P29/00 ; A61P37/00 ; A61P3/00 ; A61P1/16 ; A61P13/12 ; A61P21/00 ; A61P19/08 ; A61P25/00 ; A61P9/00 ; A61P11/00
摘要：
本文提供用于诱导细胞中靶核酸(例如靶DNA或靶RNA)的基于CRISPR/Cas的基因调控(例如，基因组编辑或基因表达)的方法。所述方法包括使用修饰的单引导RNA(sgRNA)，所述sgRNA可增强用于离体治疗的原代细胞中或用于离体治疗的受试者细胞中的靶核酸的基因调节。另外，本文提供了通过施用足够量的修饰的sgRNA以纠正靶基因中与遗传疾病相关的突变来预防或治疗受试者的遗传疾病的方法。
IPC分类:
