寡核苷酸组合物及其使用方法
摘要:
本披露尤其提供了C9orf72寡核苷酸、其组合物和方法。在一些实施例中,本披露提供了用于治疗与C9orf72相关的病症、障碍或疾病的方法,如肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆。
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