公开(公告)号：CN118265789A

公开(公告)日：2024-06-28

申请号：CN202280076577.3

申请日：2022-11-18

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 钱德拉·瓦尔格赛 ,  岩本直树 ,  刘玮 ,  穆格达·贝德卡 ,  布雷特·施兰德 ,  普里扬卡·希瓦·波拉卡莎 ,  安东尼·拉马蒂纳 ,  卢西亚诺·H·阿波尼

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/712

摘要： 本披露提供了HSD17B13相关的双链寡核苷酸、组合物以及使用这样的双链寡核苷酸和组合物预防和/或治疗与HSD17B13表达相关的多种病症、障碍或疾病的方法。在一些实施例中，所提供的双链寡核苷酸和组合物包含核碱基修饰、糖修饰、核苷酸间键联修饰和/或其模式，并且具有改善的特性、活性和/或选择性。在一些实施例中，所提供的双链寡核苷酸和组合物靶向HSD17B13。

公开(公告)号：CN115210377A

公开(公告)日：2022-10-18

申请号：CN202180018024.8

申请日：2021-02-26

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 阿比·马德琳·马圭尔 ,  普里扬卡·希瓦·波拉卡莎 ,  岩本直树 ,  肯尼斯·艾伦·隆戈 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  凯文·金 ,  埃琳娜·达勒 ,  帕查穆图·坎德萨米 ,  清水护

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/712 ,  A61P25/28 ,  C08H21/04 ,  A61K31/7115

摘要： 除其他事项外，本披露提供了用于预防和/或治疗各种病症、障碍或疾病的寡核苷酸、组合物和方法。在一些实施例中，提供的技术包含核碱基修饰、糖修饰、核苷酸间键联修饰和/或其模式，并且具有改善的特性、活性和/或选择性。在一些实施例中，所提供的技术靶向MAPT。在一些实施例中，本披露提供了用于预防和/或治疗与MAPT相关的病症、障碍或疾病，例如阿尔茨海默病(AD)或额颞叶痴呆(FTD)的MAPT寡核苷酸、组合物和方法。

公开(公告)号：CN114585737A

公开(公告)日：2022-06-03

申请号：CN202080069504.2

申请日：2020-10-06

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 普拉尚·莫尼安 ,  奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  帕查穆图·坎德萨米 ,  陆根良 ,  于辉 ,  大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  卢恰诺·恩里克·阿波尼 ,  清水护 ,  斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利 ,  大卫·约翰·布莱 ,  安德鲁·古齐奥·赫什 ,  吉加·德塞 ,  杰克·大卫·戈弗雷 ,  杨海林 ,  岩本直树

IPC分类号： C12N15/11

摘要： 尤其是，本披露提供了寡核苷酸及其组合物。在一些实施例中，所提供的寡核苷酸和组合物可用于腺苷修饰。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗可受益于腺苷修饰的多种病症、障碍或疾病的方法。

公开(公告)号：CN114533900A

公开(公告)日：2022-05-27

申请号：CN202111435880.1

申请日：2016-10-07

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 ,  克里斯托弗·J·弗朗西斯 ,  玛丽亚·大卫·弗兰克-卡梅涅茨基 ,  岩本直树 ,  陆根良 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  米纳 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  格雷戈里·L·韦尔迪 ,  杨海林 ,  张敬新

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/7125 ,  A61P25/14 ,  A61P21/00 ,  A61P27/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113

摘要： 本公开内容涉及寡核苷酸组合物及其方法，尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。

公开(公告)号：CN108137492B

公开(公告)日：2021-12-21

申请号：CN201680057523.7

申请日：2016-10-07

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 ,  克里斯托弗·J·弗朗西斯 ,  玛丽亚·大卫·弗兰克-卡梅涅茨基 ,  岩本直树 ,  陆根良 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  米纳 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  格雷戈里·L·韦尔迪 ,  杨海林 ,  张敬新

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61P21/00 ,  A61P25/14 ,  A61P27/00 ,  C07F9/59 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113

摘要： 本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。

公开(公告)号：CN113278617A

公开(公告)日：2021-08-20

申请号：CN202110675033.6

申请日：2015-01-16

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 米纳 ,  大卫·巴特勒 ,  岩本直树 ,  内纳德·斯夫尔齐卡帕 ,  格雷戈里·L·韦尔迪 ,  伊万·兹洛泰夫

IPC分类号： C12N15/113

摘要： 本发明涉及手性设计。本发明涉及具有所选设计的手性控制的寡核苷酸、手性控制的寡核苷酸组合物及其制备和使用方法。在一些实施方案中，提供的手性控制的寡核苷酸组合物对核酸聚合物提供了与参照寡核苷酸组合物不同的切割样式。在一些实施方案中，提供的手性控制的寡核苷酸组合物在核酸聚合物的互补序列中提供了单一位点切割。

公开(公告)号：CN109983128A

公开(公告)日：2019-07-05

申请号：CN201780061723.4

申请日：2017-10-06

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 ,  克里斯托弗·J·弗朗西斯 ,  玛丽亚·大卫·弗兰克-卡梅涅茨基 ,  岩本直树 ,  陆根良 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  米纳 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  格雷戈里·L·韦尔迪 ,  杨海林 ,  詹森·敬新·张

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/63 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125

摘要： 本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。

公开(公告)号：CN118139977A

公开(公告)日：2024-06-04

申请号：CN202280070794.1

申请日：2022-09-21

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 钱德拉·瓦尔格赛 ,  岩本直树 ,  刘玮 ,  玉·登·科·刘 ,  帕查穆图·坎德萨米 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  斯奈赫拉塔·特里帕蒂

IPC分类号： C12N15/11

摘要： 本披露提供了双链寡核苷酸、组合物和与其相关的方法。本披露涵盖以下认识：双链寡核苷酸的结构元件，例如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其模式，和/或立体化学(例如，骨架手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联))和/或其模式可以对寡核苷酸特性和活性产生显著影响，例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等。本披露还提供了使用所提供的双链寡核苷酸组合物治疗疾病的方法，例如在RNA干扰中。

公开(公告)号：CN118139629A

公开(公告)日：2024-06-04

申请号：CN202280064830.3

申请日：2022-09-26

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 克里斯托弗·迈克尔·阿克 ,  奥纳农·基瓦塔卡尔恩 ,  普拉桑特·莫尼安 ,  奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  帕查穆图·坎德萨米 ,  陆根良 ,  于辉 ,  大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  卢恰诺·恩里克·阿波尼 ,  清水护 ,  斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利 ,  大卫·约翰·布莱 ,  安德鲁·古齐奥·赫什 ,  吉加·德塞 ,  杰克·大卫·戈弗雷 ,  杨海林 ,  岩本直树 ,  贾亚坎森·库马拉萨米 ,  安东尼·拉马蒂纳 ,  伊安·钱德勒·哈丁 ,  杰西·特纳

IPC分类号： A61K31/712

摘要： 除此之外，本披露提供了可以实现靶RNA分子中的靶腺苷的特异性编辑的寡核苷酸、其组合物和方法。这样的寡核苷酸、组合物以及方法可用于治疗、预防或改善可以从腺苷修饰中受益的MECP2相关障碍、疾病和综合征。

公开(公告)号：CN115989041A

公开(公告)日：2023-04-18

申请号：CN202180052720.0

申请日：2021-08-23

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 杨海林 ,  普拉尚·莫尼安 ,  奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  帕查穆图·坎德萨米 ,  陆根良 ,  于辉 ,  大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  卢恰诺·恩里克·阿波尼 ,  清水护 ,  斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利 ,  大卫·约翰·布莱 ,  杰克·大卫·戈弗雷 ,  岩本直树

IPC分类号： A61K47/60

摘要： 除其他外，本披露提供了经工程化为表达ADAR1多肽或其特征性部分的细胞和非人动物。在一些实施例中，本披露提供了经工程化为表达人ADAR1多肽或其特征性部分的细胞和非人动物。在一些实施例中，非人动物是经遗传修饰的啮齿类动物，例如小鼠、大鼠等。在一些实施例中，非人动物是小鼠。在一些实施例中，本披露提供了用于评估药剂的技术，这些技术包括将该药剂施用于经工程化为表达ADAR1多肽或其特征性部分的细胞或非人动物。在一些实施例中，这样的细胞或非人动物经工程化为表达人ADAR1多肽或其特征性部分。在一些实施例中，药剂是药物制剂。在一些实施例中，药剂是或包含寡核苷酸。