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公开(公告)号：CN113748116A
公开(公告)日：2021-12-03
申请号：CN202080028682.0
申请日：2020-03-19
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 帕查穆图·坎德萨米 , 清水护 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 贾亚坎森·库马拉萨米 , 戈帕尔·雷迪·博米涅尼 , 穆罕默德·罗肖恩·阿拉姆 , 塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 , 比贾亚·蒂拉克·巴特拉伊 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 基思·安德鲁·鲍曼 , 斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利
摘要： 除其他事项外，本披露提供了用于寡核苷酸制备、特别是手性控制的寡核苷酸制备的技术，所述技术提供了大大改善的粗品纯度和产率，并显著降低了制造成本。
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公开(公告)号：CN109562122A
公开(公告)日：2019-04-02
申请号：CN201780049271.8
申请日：2017-06-02
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 詹森·敬新·张 , 岩本直树 , 克里斯托弗·J·弗朗西斯 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 , 陆根良 , 苏布拉马尼安·马拉潘
IPC分类号： A61K31/7088 , A61K31/7125
摘要： 本公开内容涉及以下认识：由CpG寡核苷酸介导的免疫应答可受到经修饰的核苷酸间键合(例如硫代磷酸酯)的立体化学影响。在一些实施例中，本公开内容涉及包含CpG寡核苷酸的手性控制的CpG寡核苷酸组合物，所述CpG寡核苷酸包含多个经修饰的核苷酸间键合，例如硫代磷酸酯键合，其中所述寡核苷酸包含具有确定的手性核苷酸间键合的立体化学模式的一个或多个CpG区域基序。在一些实施例中，包含一个或多个CpG区域基序的CpG寡核苷酸能够激动免疫应答。在一些实施例中，包含一个或多个CpG区域基序的CpG寡核苷酸是拮抗性的。本发明还描述了用于制备和使用手性控制的CpG寡核苷酸组合物的方法。在一些实施例中，不需要免疫调节，并且本公开内容提供了鉴定具有降低的免疫调节的手性控制的寡核苷酸组合物的方法。
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公开(公告)号：CN118355117A
公开(公告)日：2024-07-16
申请号：CN202280072511.7
申请日：2022-09-26
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 普拉肖特·莫尼安 , 西科都·夏克提·希瓦利拉 , 陆根良 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 帕洛马·霍本·詹格兰德 , 帕查穆图·坎德萨米 , 岩本直树 , 清水护 , 于辉 , 杨海林 , 萨拉·黛安娜·拉莫尔 , 张凤娇 , 帕德马库马尔·纳拉亚南
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61P1/16 , A61P11/00
摘要： 尤其是，本披露提供了经设计的寡核苷酸及其组合物。在一些实施例中，本披露的寡核苷酸和组合物可以提供高水平的腺苷编辑。在一些实施例中，本披露的寡核苷酸和组合物可用于治疗多种病症、障碍或疾病，例如α‑1抗胰蛋白酶缺乏症。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗可受益于腺苷编辑的多种病症、障碍或疾病的方法。
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公开(公告)号：CN117965536A
公开(公告)日：2024-05-03
申请号：CN202311216358.3
申请日：2016-07-22
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 马里亚·D·弗兰克-卡梅涅茨基 , 杨海林 , 阿伦·莫里斯 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 克里斯托弗·J·弗朗西斯
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61P25/28 , A61P25/14 , A61P43/00
摘要： 本公开内容涉及寡核苷酸组合物及其方法，尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供了改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供了改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。
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公开(公告)号：CN116507724A
公开(公告)日：2023-07-28
申请号：CN202180082330.8
申请日：2021-11-08
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 普拉尚·莫尼安 , 奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 帕查穆图·坎德萨米 , 陆根良 , 于辉 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 卢恰诺·恩里克·阿波尼 , 清水护 , 斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利 , 大卫·约翰·布莱 , 安德鲁·古齐奥·赫什 , 吉加·德塞 , 杰克·大卫·戈弗雷 , 杨海林 , 岩本直树 , 贾亚坎森·库马拉萨米 , 安东尼·拉马蒂纳 , 汤姆·连堂·朴
IPC分类号： C12N9/22
摘要： 尤其是，本披露提供了寡核苷酸及其组合物。在一些实施例中，所提供的寡核苷酸和组合物可用于腺苷修饰。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗可受益于腺苷修饰的多种病症、障碍或疾病的方法。
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公开(公告)号：CN114502177A
公开(公告)日：2022-05-13
申请号：CN202080049469.8
申请日：2020-05-08
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 刘元婧 , 岩本直树 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 钟忠 , 埃米·亚达·安德烈乌奇
IPC分类号： A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61K48/00 , C12N15/113
摘要： 本披露尤其提供了C9orf72寡核苷酸、其组合物和方法。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗与C9orf72相关的病症、障碍或疾病的方法，如肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆。
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公开(公告)号：CN113383078A
公开(公告)日：2021-09-10
申请号：CN201980090833.2
申请日：2019-12-06
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 詹森·敬新·张 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 岩本直树 , 奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 , 纳扬塔拉·科塔里 , 安·菲根·德宾 , 塞尔维·拉马萨米 , 帕查穆图·坎德萨米 , 贾亚坎森·库马拉萨米 , 戈帕尔·雷迪·博米涅尼 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 陆根良 , 杨海林 , 清水护 , 普拉尚·莫尼安 , 科·刘
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/11 , C12N15/09
摘要： 除其他事项外，本披露提供了设计的DMD寡核苷酸、组合物、及其使用方法。在一些实施例中，本披露提供了如下技术，这些技术可用于通过跳读外显子51来修复突变体DMD转录物，使得可以将转录物翻译成内部截短的、但具有至少部分功能的肌营养不良蛋白质变体。在一些实施例中，本披露提供了可用于调节DMD转录物剪接的技术。在一些实施例中，提供的技术可以改变肌营养不良蛋白(DMD)DMD转录物的剪接。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗如肌肉营养不良等疾病的方法，该肌肉营养不良包括但不限于杜氏肌肉营养不良、贝克肌肉营养不良等。
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公开(公告)号：CN108135921A
公开(公告)日：2018-06-08
申请号：CN201680042413.3
申请日：2016-07-22
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 马里亚·D·弗兰克-卡梅涅茨基 , 杨海林 , 阿伦·莫里斯 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 克里斯托弗·J·弗朗西斯
IPC分类号： A61K31/7088 , A61K31/7105 , A61K31/711
CPC分类号： C12N15/113 , A61P25/28 , C12N15/115 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/341 , C12N2310/346 , C12N2310/3525
摘要： 本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供了改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供了改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。
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公开(公告)号：CN108135921B
公开(公告)日：2023-10-17
申请号：CN201680042413.3
申请日：2016-07-22
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 马里亚·D·弗兰克-卡梅涅茨基 , 杨海林 , 阿伦·莫里斯 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 克里斯托弗·J·弗朗西斯
IPC分类号： A61K31/7088 , A61K31/7105 , A61K31/711
摘要： 本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供了改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供了改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。
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公开(公告)号：CN115885042A
公开(公告)日：2023-03-31
申请号：CN202180049914.5
申请日：2021-05-24
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 钱德拉·瓦尔格赛 , 岩本直树 , 卢西亚诺·H·阿波尼 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 帕查穆图·坎德萨米 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 斯奈赫拉塔·特里帕蒂 , 刘玮 , 穆格达·贝德卡 , 维诺德·瓦蒂帕迪卡尔
IPC分类号： C12N15/11
摘要： 本披露提供了双链寡核苷酸、组合物和与其相关的方法。本披露涵盖以下认识：双链寡核苷酸的结构元件，例如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其模式，和/或立体化学(例如，骨架手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联))和/或其模式可以对寡核苷酸特性和活性产生显著影响，例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等。本披露还提供使用所提供的双链寡核苷酸组合物治疗疾病的方法，例如在RNA干扰中。
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