发明公开
- 专利标题： SERPINA调节组合物和方法
-
申请号： CN202280074262.5申请日： 2022-09-07
-
公开(公告)号： CN118613588A公开(公告)日： 2024-09-06
- 发明人: R·C·阿尔特舒勒 , A·H·博思默 , D·R·崔 , C·G·S·科特拉-拉穆西诺 , K·金 , R·M·科特拉尔 , G·D·迈克阿利斯特 , A·雷 , N·罗奎特 , C·桑切斯 , B·E·斯特因伯格 , W·E·萨洛蒙 , R·J·希特里克 , W·奎尔毕斯 , L·H·阿波尼 , Z·王
- 申请人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
- 申请人地址： 美国马萨诸塞州
- 专利权人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
- 当前专利权人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
- 当前专利权人地址： 美国马萨诸塞州
- 代理机构： 北京市柳沈律师事务所
- 代理商 凃滔
- 优先权： 63/303,905 20220127 US 63/303,905 20220127 US 63/303,905 20220127 US
- 国际申请： PCT/US2022/076073 2022.09.07
- 国际公布： WO2023/039447 EN 2023.03.16
- 进入国家日期： 2024-05-07
- 主分类号： C12N15/85
- IPC分类号： C12N15/85 ; A61K48/00
摘要：
本披露提供了例如用于在细胞、组织或受试者中的DNA序列的一个或多个位置处靶向、编辑、修饰或操纵宿主细胞基因组的组合物、系统和方法。描述了用于治疗α‑1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的基因修饰系统。