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公开(公告)号：CN118318041A
公开(公告)日：2024-07-09
申请号：CN202280073290.5
申请日：2022-09-07
申请人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K38/46 , C12N5/10 , C12N15/10
摘要： 本披露提供了例如用于在细胞、组织或受试者中的DNA序列的一个或多个位置处靶向、编辑、修饰或操纵宿主细胞基因组的组合物、系统和方法。
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公开(公告)号：CN114423869A
公开(公告)日：2022-04-29
申请号：CN202080064643.6
申请日：2020-07-17
申请人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
IPC分类号： C12N15/864 , C12N15/90 , C12N5/10
摘要： 披露了用于调控靶基因组的方法和组合物。
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公开(公告)号：CN117083383A
公开(公告)日：2023-11-17
申请号：CN202180094267.X
申请日：2021-12-23
申请人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
发明人： T·阿纳斯塔西亚迪斯 , D·C·D·巴特勒 , N·库比卡 , Q·李 , A·G·恩古诺乌维蒂 , G·王
IPC分类号： C12N15/11
摘要： 本发明总体上涉及包含无唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)结合部分的基于tRNA的效应分子(TREM)及其相关组合物和方法。
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公开(公告)号：CN115397984A
公开(公告)日：2022-11-25
申请号：CN202080094315.0
申请日：2020-11-22
申请人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
发明人： J.R.鲁本斯 , R.J.基托里克 , S.H.克利弗 , C.G.S.科塔-拉穆西诺 , Y.付
摘要： 披露了用于调控靶基因组的方法和组合物。
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公开(公告)号：CN117616505A
公开(公告)日：2024-02-27
申请号：CN202280048777.8
申请日：2022-06-15
申请人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
摘要： 本发明提供了用于将化合物与生理状况相关联的系统和方法。获得化合物化学结构的指纹并将其输入到输出一个或多个计算出的激活评分的模型。每个激活评分表示模块的集合中的细胞组分模块，其中每个模块包括细胞组分的子集，并且所述模块的集合中的第一模块与所述生理状况相关联。当针对所述第一模块的所述激活评分满足阈值标准时，所述化合物被识别为与所述生理状况相关联。在一些方面，每个激活评分表示与所述生理状况相关联的扰动特征，并且当针对第一扰动特征的所述激活评分满足阈值标准时，识别出所述化合物。本发明还提供了用于训练将化合物与生理状况相关联的模型的系统和方法。
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公开(公告)号：CN118613588A
公开(公告)日：2024-09-06
申请号：CN202280074262.5
申请日：2022-09-07
申请人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
发明人： R·C·阿尔特舒勒 , A·H·博思默 , D·R·崔 , C·G·S·科特拉-拉穆西诺 , K·金 , R·M·科特拉尔 , G·D·迈克阿利斯特 , A·雷 , N·罗奎特 , C·桑切斯 , B·E·斯特因伯格 , W·E·萨洛蒙 , R·J·希特里克 , W·奎尔毕斯 , L·H·阿波尼 , Z·王
摘要： 本披露提供了例如用于在细胞、组织或受试者中的DNA序列的一个或多个位置处靶向、编辑、修饰或操纵宿主细胞基因组的组合物、系统和方法。描述了用于治疗α‑1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的基因修饰系统。
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公开(公告)号：CN118434855A
公开(公告)日：2024-08-02
申请号：CN202280074260.6
申请日：2022-09-07
申请人： 旗舰先锋创新VI有限责任公司
发明人： R·C·阿尔特舒勒 , A·H·博思默 , D·R·吉 , C·G·S·科特拉-拉穆西诺 , K·金 , R·M·科特拉尔 , G·D·迈克阿利斯特 , A·雷 , N·罗奎特 , C·桑切斯 , B·E·斯特因伯格 , W·E·萨洛蒙 , R·J·希特里克 , W·奎尔毕斯 , L·H·阿波尼 , Z·王
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00
摘要： 本披露提供了例如用于在细胞、组织或受试者中的DNA序列的一个或多个位置处靶向、编辑、修饰或操纵宿主细胞基因组的组合物、系统和方法。描述了用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的基因修饰系统。
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