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公开(公告)号:CN118556123A
公开(公告)日:2024-08-27
申请号:CN202280074263.X
申请日:2022-09-07
申请人: 旗舰先锋创新VI有限责任公司
发明人: R·C·阿尔特舒勒 , A·H·博思默 , D·R·崔 , C·G·S·科特拉-拉穆西诺 , K·金 , R·M·科特拉尔 , G·D·迈克阿利斯特 , A·雷 , N·罗奎特 , C·桑切斯 , B·E·斯特因伯格 , W·E·萨洛蒙 , R·J·希特里克 , W·奎尔毕斯 , L·H·阿波尼 , Z·王 , Y·付 , D·G·阿伯纳蒂 , M·C·霍尔姆斯
摘要: 本披露提供了例如用于在细胞、组织或受试者中的DNA序列的一个或多个位置处靶向、编辑、修饰或操纵宿主细胞基因组的组合物、系统和方法。描述了用于治疗镰状细胞病(SCD)的基因修饰系统。
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公开(公告)号:CN118613588A
公开(公告)日:2024-09-06
申请号:CN202280074262.5
申请日:2022-09-07
申请人: 旗舰先锋创新VI有限责任公司
发明人: R·C·阿尔特舒勒 , A·H·博思默 , D·R·崔 , C·G·S·科特拉-拉穆西诺 , K·金 , R·M·科特拉尔 , G·D·迈克阿利斯特 , A·雷 , N·罗奎特 , C·桑切斯 , B·E·斯特因伯格 , W·E·萨洛蒙 , R·J·希特里克 , W·奎尔毕斯 , L·H·阿波尼 , Z·王
摘要: 本披露提供了例如用于在细胞、组织或受试者中的DNA序列的一个或多个位置处靶向、编辑、修饰或操纵宿主细胞基因组的组合物、系统和方法。描述了用于治疗α‑1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的基因修饰系统。
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公开(公告)号:CN118434855A
公开(公告)日:2024-08-02
申请号:CN202280074260.6
申请日:2022-09-07
申请人: 旗舰先锋创新VI有限责任公司
发明人: R·C·阿尔特舒勒 , A·H·博思默 , D·R·吉 , C·G·S·科特拉-拉穆西诺 , K·金 , R·M·科特拉尔 , G·D·迈克阿利斯特 , A·雷 , N·罗奎特 , C·桑切斯 , B·E·斯特因伯格 , W·E·萨洛蒙 , R·J·希特里克 , W·奎尔毕斯 , L·H·阿波尼 , Z·王
IPC分类号: C12N15/113 , A61K48/00
摘要: 本披露提供了例如用于在细胞、组织或受试者中的DNA序列的一个或多个位置处靶向、编辑、修饰或操纵宿主细胞基因组的组合物、系统和方法。描述了用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的基因修饰系统。
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