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发明专利
JP2022001072A 遺伝子疾患の治療のための方法および組成物 审中-公开

遺伝子疾患の治療のための方法および組成物
摘要：
【課題】遺伝病のための方法および組成物を提供すること。 【解決手段】本明細書に開示されるものは、発現を改変するため、または鎌状赤血球症またはサラセミアのような遺伝子疾患(例えば、不足しているタンパク質を産生すること、疾患および/またはこれらのタンパク質を制御するタンパク質における欠損または異常)に含まれる1つ以上の遺伝子コードタンパク質を修正するための方法および組成物である。そのようなタンパク質の改変は、これらの遺伝子疾患の治療をもたらすことができる。 【選択図】なし
摘要（英）：

To provide methods and compositions for the treatment of genetic diseases.SOLUTION: Disclosed herein are methods and compositions for altering the expression or for correcting one or more genes encoding proteins involved in a genetic disease (e.g., producing proteins lacking, deficient or aberrant in the disease and/or proteins that regulate these proteins) such as sickle cell disease or a thalassemia. Alteration of such proteins can result in the treatment of these genetic diseases.SELECTED DRAWING: None

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