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公开(公告)号：JP2022001072A
公开(公告)日：2022-01-06
申请号：JP2021169438
申请日：2021-10-15
发明人： グレゴリー ジェイ. コスト , フィリップ ディー. グレゴリー , ドミトリー ガスチン , マイケル シー. ホームズ , ジェフリー シー. ミラー , デイビッド パッション , エドワード ジェイ. リーバー , アンドレアス ライク , フィオードル ウルノフ , レイ ザン
摘要： 【課題】遺伝病のための方法および組成物を提供すること。 【解決手段】本明細書に開示されるものは、発現を改変するため、または鎌状赤血球症またはサラセミアのような遺伝子疾患(例えば、不足しているタンパク質を産生すること、疾患および/またはこれらのタンパク質を制御するタンパク質における欠損または異常)に含まれる1つ以上の遺伝子コードタンパク質を修正するための方法および組成物である。そのようなタンパク質の改変は、これらの遺伝子疾患の治療をもたらすことができる。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2021168669A
公开(公告)日：2021-10-28
申请号：JP2021110552
申请日：2021-07-02
发明人： エドワード ジェイ. リーバー
IPC分类号： C12N15/56 , C12N15/09 , C12N15/86 , C12N15/864 , A61P3/00 , A61P43/00 , A61K48/00 , A61K35/28 , A61K35/545 , A61K35/18 , A61K35/407 , A61K35/34 , A61K38/47 , A61K38/46 , A61K35/76 , C12N5/10
摘要： 【課題】リソソーム貯蔵疾患の処置のための方法および組成物を提供すること。 【解決手段】ヌクレアーゼ、ならびに治療用タンパク質(therepeutic protein)、例えば、酵素をコードする配列を細胞に挿入し、それにより、リソソーム貯蔵疾患を処置および/または予防するためのタンパク質または細胞治療薬を提供するためのこれらのヌクレアーゼを使用する方法が提供される。本発明は、適切な標的細胞へ導入遺伝子配列を挿入するための方法であって、導入遺伝子が疾患を処置するタンパク質をコードする方法を記載する。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2021112216A
公开(公告)日：2021-08-05
申请号：JP2021081727
申请日：2021-05-13
发明人： アバク カーベジアン , ジョルディ マタ−フィンク , ロバート ジェイ. ディーンズ , ティファニー エフ. チェン , ジョン ラウンド , ノーバー ビー. アフェヤン , トーベン ストレート ニッセン , ネイサン ダウデン , トム ウィッカム
IPC分类号： A61K35/18 , A61P37/02 , A61P29/00 , A61P37/04 , A61P13/12 , A61P19/02 , A61P25/00 , A61P3/10 , A61P31/04 , A61P27/02 , A61P1/04 , A61P1/14 , A61P11/06 , A61P37/08 , C12N5/10
摘要： 【課題】免疫適応症のためのマルチモーダル治療用細胞系に関連する組成物および方法を提供する。 【解決手段】本発明は、マルチモーダル療法に関連する組成物および方法を含む。この療法は、例えば、自己免疫疾患または炎症性疾患などの免疫状態を治療するために有用である。本明細書に記載のマルチモーダル治療は、例えば、自己免疫疾患または炎症性疾患を有する対象などのそれを必要とする対象に治療効果を提供するために、協調様式で機能する複数の薬剤を提供および/または投与する。一般に、本明細書に記載のマルチモーダル療法は、協調様式(例えば、薬剤相加的、薬剤相乗的、乗法的、独立機能、局在ベース、近接依存性、スキャフォールドベース、多量体ベース、または代償性)で機能する、複数の作用剤(例えば、ポリペプチド)(例えば、発現しまたはそれを含有する)を含む、例えば、除核赤血球などの遺伝子操作赤血球製剤の対象への投与を含む。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP6857291B2
公开(公告)日：2021-04-14
申请号：JP2018227269
申请日：2018-12-04
申请人： ヘマネクスト インコーポレイテッド
发明人： 吉田 達郎 , ヴェルヌッチ ポール
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公开(公告)号：JP2021506304A
公开(公告)日：2021-02-22
申请号：JP2020534225
申请日：2018-12-22
IPC分类号： A61K35/12 , A61K35/18 , A61K35/19 , A61P37/02 , A61P37/06 , A61P37/04 , A61P31/00 , A61P35/00 , A61K35/17 , A61K38/17 , A61K38/00 , A61K38/19 , A61K38/20 , A61K38/21 , C12N5/078 , C12N5/10
摘要： 本開示は、T細胞を活性化または抑制するように操作されている人工抗原提示細胞(aAPC)、特に、操作された赤血球系細胞および除核細胞(例えば、除核赤血球系細胞および血小板)に関する。本発明は、例えば、T細胞を活性化するように操作された人工抗原提示細胞(aAPC)であって、前記aAPCが、除核細胞を含み、前記除核細胞が、表1または表14、15および20〜24に開示の少なくとも1つの外来性抗原ポリペプチドを細胞表面に含む、人工抗原提示細胞(aAPC)を提供する。
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公开(公告)号：JP2021505662A
公开(公告)日：2021-02-18
申请号：JP2020548893
申请日：2018-12-03
发明人： ムーサ,バムシ ケー. , バオ,シャオイェン ロバート , パッジーリ,アヌパム
IPC分类号： C07K19/00 , C12N9/04 , C12N9/08 , A61K47/64 , A61P43/00 , A61P35/00 , A61P9/00 , A61P9/10 , A61P3/10 , A61P3/00 , A61K9/10 , A61K9/50 , A61K35/18 , A61K35/28 , A61K47/46 , A61K38/44
摘要： (i)好ましくは1:1のモル比の、ラクテートオキシダーゼ(LOX)およびカタラーゼ(CAT)、または(ii)LOXおよびCATの両方、例えばLOXCATを含む融合ポリペプチドを含む組成物、ならびに対象における血中ラクテートレベルを低減させ、血中ピルベートレベルを増加させ、および/または血中ラクテート/ピルベート比を減少させるためにそれを使用する方法。 【選択図】図3−2
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公开(公告)号：JP2020524673A
公开(公告)日：2020-08-20
申请号：JP2019569803
申请日：2018-06-15
IPC分类号： A61K31/69 , A61K31/7048 , A61K31/706 , A61K31/7056 , A61K31/475 , A61K9/14 , A61K47/10 , A61K47/36 , A61K47/42 , A61K47/26 , A61P35/00 , A61P35/02 , A61K41/00 , C07H15/26 , A61K35/18 , A61K47/55 , A61P43/00 , C07F5/02 , C07C49/217 , B82Y5/00 , B82Y40/00 , A61B10/00 , C07D519/00
摘要： 本発明は薬物−薬物複合体、薬物−ポルフィリン複合体、前記複合体のナノ粒子、並びにPEG化された外相を有するかまたは赤血球小胞により封入されている修飾ナノ粒子を提供する。それらの複合体、ナノ粒子およびナノキャリアは、癌や他の疾病を治療するのに、並びに罹患組織または臓器をイメージングするのに有用である。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP2020507329A
公开(公告)日：2020-03-12
申请号：JP2019544032
申请日：2018-02-16
发明人： ウィッカム, トム , チェン, ティファニー エフ. , ジャン, シューチン , フダック, キャロライン , マタ−フィンク, ジョルディ , エロール, シヴァン , ロウ, ビリー , ホフマン, レンカ , タイシェルト, クリスティアン エリック , ダスタギール, シャマエル ラビア
IPC分类号： A61K35/18 , A61K39/395 , A61K47/68 , A61K47/64 , A61P35/00 , A61K38/43 , A61P43/00 , A61K38/19 , C12N5/078
摘要： 本明細書に記載されているのは、機能化赤血球系細胞の新規な調製物、ならびにヒト調剤学および獣医学用途において使用するための関連する組成物、試薬、および方法である。
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