公开(公告)号：JP2022001072A

公开(公告)日：2022-01-06

申请号：JP2021169438

申请日：2021-10-15

Applicant: サンガモ セラピューティクス, インコーポレイテッド

Inventor： グレゴリー ジェイ. コスト ,  フィリップ ディー. グレゴリー ,  ドミトリー ガスチン ,  マイケル シー. ホームズ ,  ジェフリー シー. ミラー ,  デイビッド パッション ,  エドワード ジェイ. リーバー ,  アンドレアス ライク ,  フィオードル ウルノフ ,  レイ ザン

IPC: C12N5/0781 ,  C07K19/00 ,  C12N5/10 ,  A61P7/06 ,  A61K35/18 ,  A61K35/28 ,  A61K48/00 ,  C12N9/16

Abstract: 【課題】遺伝病のための方法および組成物を提供すること。 【解決手段】本明細書に開示されるものは、発現を改変するため、または鎌状赤血球症またはサラセミアのような遺伝子疾患(例えば、不足しているタンパク質を産生すること、疾患および/またはこれらのタンパク質を制御するタンパク質における欠損または異常)に含まれる1つ以上の遺伝子コードタンパク質を修正するための方法および組成物である。そのようなタンパク質の改変は、これらの遺伝子疾患の治療をもたらすことができる。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2018121661A

公开(公告)日：2018-08-09

申请号：JP2018093930

申请日：2018-05-15

Applicant: サンガモ セラピューティクス, インコーポレイテッド

Inventor： グレゴリー ジェイ. コスト ,  フィリップ ディー. グレゴリー ,  ドミトリー ガスチン ,  マイケル シー. ホームズ ,  ジェフリー シー. ミラー ,  デイビッド パッション ,  エドワード ジェイ. リーバー ,  アンドレアス ライク ,  フィオードル ウルノフ ,  レイ ザン

IPC: C12N9/16 ,  C12N5/0781 ,  C12N15/09 ,  A61K35/15 ,  A61P7/00 ,  A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61K35/18 ,  A61K35/28 ,  A61K38/47 ,  A61P7/06 ,  C12N15/55

CPC classification number: C12N15/85 ,  C07K14/4702 ,  C07K14/805 ,  C07K2319/81 ,  C12N9/22 ,  C12N15/52

Abstract: 【課題】遺伝病のための方法および組成物を提供すること。 【解決手段】本明細書に開示されるものは、発現を改変するため、または鎌状赤血球症またはサラセミアのような遺伝子疾患(例えば、不足しているタンパク質を産生すること、疾患および/またはこれらのタンパク質を制御するタンパク質における欠損または異常)に含まれる1つ以上の遺伝子コードタンパク質を修正するための方法および組成物である。そのようなタンパク質の改変は、これらの遺伝子疾患の治療をもたらすことができる。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP6629917B2

公开(公告)日：2020-01-15

申请号：JP2018093930

申请日：2018-05-15

Applicant: サンガモ セラピューティクス, インコーポレイテッド

Inventor： グレゴリー ジェイ. コスト ,  フィリップ ディー. グレゴリー ,  ドミトリー ガスチン ,  マイケル シー. ホームズ ,  ジェフリー シー. ミラー ,  デイビッド パッション ,  エドワード ジェイ. リーバー ,  アンドレアス ライク ,  フィオードル ウルノフ ,  レイ ザン

IPC: C12N15/09 ,  C12N9/16 ,  C12N5/078 ,  C12N5/0789 ,  A61K35/15 ,  A61P7/00 ,  A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61K35/18 ,  A61K35/28 ,  A61K38/47 ,  A61P7/06 ,  C12N15/55

公开(公告)号：JP2017217012A

公开(公告)日：2017-12-14

申请号：JP2017180131

申请日：2017-09-20

Applicant: サンガモ セラピューティクス, インコーポレイテッド

Inventor： グレゴリー ジェイ. コスト ,  フィリップ ディー. グレゴリー ,  ドミトリー ガスチン ,  マイケル シー. ホームズ ,  ジェフリー シー. ミラー ,  デイビッド パッション ,  エドワード ジェイ. リーバー ,  アンドレアス ライク ,  フィオードル ウルノフ ,  レイ ザン

IPC: A61K35/18 ,  A61P7/00 ,  C12N5/10

CPC classification number: C12N15/85 ,  C07K14/4702 ,  C07K14/805 ,  C12N15/52 ,  C12N9/22 ,  C07K2319/81

Abstract: 【課題】遺伝病のための方法および組成物を提供すること。 【解決手段】本明細書に開示されるものは、発現を改変するため、または鎌状赤血球症またはサラセミアのような遺伝子疾患(例えば、不足しているタンパク質を産生すること、疾患および/またはこれらのタンパク質を制御するタンパク質における欠損または異常)に含まれる1つ以上の遺伝子コードタンパク質を修正するための方法および組成物である。そのようなタンパク質の改変は、これらの遺伝子疾患の治療をもたらすことができる。 【選択図】なし