- 专利标题： Compositions and methods for modulating FMR1 expression
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申请号： US15760765申请日： 2016-09-16
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公开(公告)号： US11819554B2公开(公告)日： 2023-11-21
- 发明人: Michael R. Green , Minggang Fang , Walter Kowtoniuk
- 申请人： University of Massachusetts
- 申请人地址： US MA Boston
- 专利权人： UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS,FULCRUM THERAPEUTICS, INC.
- 当前专利权人： UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS,FULCRUM THERAPEUTICS, INC.
- 当前专利权人地址： US MA Boston; US MA Cambridge
- 代理机构： CANTOR COLBURN LLP
- 国际申请： PCT/US2016/052294 2016.09.16
- 国际公布： WO2017/049192A 2017.03.23
- 进入国家日期： 2018-03-16
- 主分类号： A61K31/711
- IPC分类号： A61K31/711 ; A61K35/30 ; A61K38/45 ; A61K38/53 ; A61K39/395 ; A61K48/00 ; A61K31/5377 ; A61K31/549 ; A61K31/706 ; A61K31/713 ; C12Q1/6883 ; C12N15/113 ; A61K31/7088 ; A61K31/404 ; A61K31/546 ; A61K31/167 ; A61K31/497 ; A61K31/506 ; A61K31/437 ; A61K31/4406 ; A61K31/522 ; A61K31/496 ; A61P25/14 ; A61P15/02 ; A61K31/7105
摘要：
The disclosure relates to methods and compositions for reactivating a silenced FMR1 gene. In some aspects, methods described by the disclosure are useful for treating a FMR1-inactivation-associated disorder (e.g., fragile X syndrome).
公开/授权文献
- US20180256749A1 COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATING FMR1 EXPRESSION 公开/授权日：2018-09-13
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