发明授权
US08858928B2 Gene therapy vectors for adrenoleukodystrophy and adrenomyeloneuropathy
有权
肾上腺脑白质营养不良和肾上腺皮质腺病变的基因治疗载体
- 专利标题： Gene therapy vectors for adrenoleukodystrophy and adrenomyeloneuropathy
- 专利标题（中）： 肾上腺脑白质营养不良和肾上腺皮质腺病变的基因治疗载体
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申请号： US13492553申请日： 2012-06-08
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公开(公告)号： US08858928B2公开(公告)日： 2014-10-14
- 发明人: Maria Joann Denaro , Mitchell Howard Finer , Gabor Veres , Julian Down
- 申请人： Maria Joann Denaro , Mitchell Howard Finer , Gabor Veres , Julian Down
- 申请人地址： US MA Cambridge
- 专利权人： bluebird bio, Inc.
- 当前专利权人： bluebird bio, Inc.
- 当前专利权人地址： US MA Cambridge
- 代理机构： Cooley LLP
- 主分类号： C12N15/867
- IPC分类号： C12N15/867 ; A61K35/12 ; A61P25/00 ; C12N5/10 ; C12N15/86 ; C07K14/705 ; A61K48/00
摘要：
The present invention provides compositions comprising retroviral vectors, transduced cells, and methods of using the same for gene therapy. In particular, the present invention relates to lentiviral vectors and cells transduced with those vectors to provide gene therapy to subjects having an adrenoleukodystrophy and/or adrenomyeloneuropathy.
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