公开(公告)号：US09789139B2

公开(公告)日：2017-10-17

申请号：US14125220

申请日：2012-06-08

申请人： Maria Joann Denaro ,  Mitchell Howard Finer ,  Gabor Veres ,  Julian Down

发明人： Maria Joann Denaro ,  Mitchell Howard Finer ,  Gabor Veres ,  Julian Down

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  C12N15/86 ,  C12N5/071 ,  C12N7/00 ,  A61K35/51 ,  C07K14/705 ,  A61K35/28

CPC分类号： A61K35/51 ,  A61K35/28 ,  A61K38/177 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/705 ,  C12N5/0686 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2800/24 ,  C12N2830/00 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/50 ,  C12N2830/60 ,  C12N2840/00

摘要： The present invention provides compositions comprising retroviral vectors, transduced cells, and methods of using the same for gene therapy. In particular, the present invention relates to lentiviral vectors and cells transduced with those vectors to provide gene therapy to subjects having an adrenoleukodystrophy and/or adrenomyeloneuropathy.

公开(公告)号：US20150037296A1

公开(公告)日：2015-02-05

申请号：US14125220

申请日：2012-06-08

申请人： María Joann Denaro ,  Mitchell Howard Finer ,  Gabor Veres ,  Julian Down

发明人： María Joann Denaro ,  Mitchell Howard Finer ,  Gabor Veres ,  Julian Down

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N5/071 ,  A61K38/17 ,  C12N15/86 ,  C12N7/00

CPC分类号： A61K35/51 ,  A61K35/28 ,  A61K38/177 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/705 ,  C12N5/0686 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2800/24 ,  C12N2830/00 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/50 ,  C12N2830/60 ,  C12N2840/00

摘要： The present invention provides compositions comprising retroviral vectors, transduced cells, and methods of using the same for gene therapy. In particular, the present invention relates to lentiviral vectors and cells transduced with those vectors to provide gene therapy to subjects having an adrenoleukodystrophy and/or adrenomyeloneuropathy.

摘要翻译： 本发明提供包含逆转录病毒载体，转导细胞的组合物，以及使用该组合物进行基因治疗的方法。 特别地，本发明涉及慢病毒载体和用这些载体转导的细胞，以向具有肾上腺脑白质营养不良和/或肾上腺皮质神经病变的受试者提供基因治疗。

公开(公告)号：US20130004471A1

公开(公告)日：2013-01-03

申请号：US13492553

申请日：2012-06-08

申请人： Maria Joann Denaro ,  Mitchell Howard Finer ,  Gabor Veres

发明人： Maria Joann Denaro ,  Mitchell Howard Finer ,  Gabor Veres

IPC分类号： C12N15/867 ,  A61K35/12 ,  A61P25/00 ,  C12N5/10

CPC分类号： A61K35/51 ,  A61K35/28 ,  A61K38/177 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/705 ,  C12N5/0686 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2800/24 ,  C12N2830/00 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/50 ,  C12N2830/60 ,  C12N2840/00

摘要： The present invention provides compositions comprising retroviral vectors, transduced cells, and methods of using the same for gene therapy. In particular, the present invention relates to lentiviral vectors and cells transduced with those vectors to provide gene therapy to subjects having an adrenoleukodystrophy and/or adrenomyeloneuropathy.

公开(公告)号：US06790614B1

公开(公告)日：2004-09-14

申请号：US09715249

申请日：2000-11-17

申请人： Susanne Dagmar Pippig ,  Gabor Veres

发明人： Susanne Dagmar Pippig ,  Gabor Veres

IPC分类号： C12Q168

CPC分类号： C12N9/12 ,  C07K14/71

摘要： The present invention concerns a method of identifying genetically modified mammalian cells using a mutated protein-tyrosine kinase receptor (PTKR) as a selectable marker in mammalian cells. Particularly preferred mutated PTKR selective markers are mutated epidermal growth factor receptor (EGFR) family members, and muscle specific tyrosine kinase receptor (MuSK-R) family members. Further a method for the immunoselection of transduced mammalian cells is disclosed comprising retrovirally transducing mammalian cells with a nucleic acid sequence encoding a mutated EGFR, incubating the transduced cells with a marked antibody which recognizes and binds specifically to the mutated PTKR, and identifying the marked transduced cells.

摘要翻译： 本发明涉及使用突变的蛋白质 - 酪氨酸激酶受体（PTKR）作为哺乳动物细胞中的选择性标记鉴定遗传修饰的哺乳动物细胞的方法。 特别优选的突变PTKR选择性标记是突变的表皮生长因子受体（EGFR）家族成员和肌肉特异性酪氨酸激酶受体（MuSK-R）家族成员。 还公开了一种用于免疫选择转导的哺乳动物细胞的方法，其包括用编码突变的EGFR的核酸序列逆转录病毒转导哺乳动物细胞，将转导的细胞与识别并突变的PTKR特异性结合的标记抗体孵育，并鉴定标记的转导 细胞。

公开(公告)号：US20110229971A1

公开(公告)日：2011-09-22

申请号：US12812671

申请日：2010-07-13

申请人： David Knop ,  Darby Thomas ,  Gabor Veres

发明人： David Knop ,  Darby Thomas ,  Gabor Veres

IPC分类号： C12N15/869 ,  C12N7/00 ,  C12N7/02

CPC分类号： C12N15/8645 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2710/16643 ,  C12N2710/16662 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2800/50

摘要： The invention generally provides methods for producing recombinant AAV viral particles using cells grown in suspension. The invention provides recombinant AAV particles for use in methods for delivering genes encoding therapeutic proteins, and methods for using the recombinant AAV particles in gene therapy.

摘要翻译： 本发明通常提供使用悬浮液中生长的细胞来生产重组AAV病毒颗粒的方法。 本发明提供用于递送编码治疗性蛋白质的基因的方法中使用的重组AAV颗粒，以及在基因治疗中使用重组AAV颗粒的方法。

公开(公告)号：US06194212B1

公开(公告)日：2001-02-27

申请号：US09194301

申请日：1998-11-23

申请人： Manju Agarwal ,  Ivan Plavec ,  Gabor Veres

发明人： Manju Agarwal ,  Ivan Plavec ,  Gabor Veres

IPC分类号： C12N1586

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C07K14/47 ,  C12N15/68 ,  C12N15/85 ,  C12N2740/13043 ,  C12N2740/16322 ,  C12N2830/00 ,  C12N2830/15 ,  C12N2830/85 ,  C12N2840/203

摘要： This invention relates to a method of using scaffold attachment regions (SARs) to increase expression in retrovirally transduced resting cells. A particularly preferred SAR is the 5′ SAR of the human interferon &bgr; gene or a fragment thereof having at least 450 base pairs.

摘要翻译： 本发明涉及使用支架附着区域（SAR）增加逆转录病毒转导的静息细胞中的表达的方法。 特别优选的SAR是人干扰素β基因的5'SAR或其具有至少450个碱基对的片段。

公开(公告)号：US08858928B2

公开(公告)日：2014-10-14

申请号：US13492553

申请日：2012-06-08

申请人： Maria Joann Denaro ,  Mitchell Howard Finer ,  Gabor Veres ,  Julian Down

发明人： Maria Joann Denaro ,  Mitchell Howard Finer ,  Gabor Veres ,  Julian Down

IPC分类号： C12N15/867 ,  A61K35/12 ,  A61P25/00 ,  C12N5/10 ,  C12N15/86 ,  C07K14/705 ,  A61K48/00

CPC分类号： A61K35/51 ,  A61K35/28 ,  A61K38/177 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/705 ,  C12N5/0686 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2800/24 ,  C12N2830/00 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/50 ,  C12N2830/60 ,  C12N2840/00

摘要： The present invention provides compositions comprising retroviral vectors, transduced cells, and methods of using the same for gene therapy. In particular, the present invention relates to lentiviral vectors and cells transduced with those vectors to provide gene therapy to subjects having an adrenoleukodystrophy and/or adrenomyeloneuropathy.

摘要翻译： 本发明提供包含逆转录病毒载体，转导细胞的组合物，以及使用该组合物进行基因治疗的方法。 特别地，本发明涉及慢病毒载体和用这些载体转导的细胞，以向具有肾上腺脑白质营养不良和/或肾上腺皮质神经病变的受试者提供基因治疗。

公开(公告)号：US06776986B1

公开(公告)日：2004-08-17

申请号：US09194300

申请日：1998-11-23

申请人： Ernst Boehnlein ,  Sonia Escaich ,  Heini Ilves ,  Gabor Veres

发明人： Ernst Boehnlein ,  Sonia Escaich ,  Heini Ilves ,  Gabor Veres

IPC分类号： A61K4800

CPC分类号： C07K14/005 ,  A61K38/00 ,  A61K48/005 ,  C12N2310/111 ,  C12N2740/13043 ,  C12N2740/16322

摘要： Novel antisense sequences to the unspliced or single spliced portions of mRNA transcript from HIV-1 provirus, optionally co-expressed with an inhibitory transdominant mutant HIV-1 protein, are found to be useful in the treatment of HIV-1 infection.

摘要翻译： 发现HIV-1前病毒的mRNA转录物的未剪接或单个剪接部分的任何与抑制性跨越型突变HIV-1蛋白共表达的新反义序列可用于治疗HIV-1感染。