发明授权
- 专利标题： Modified U7 snRNAs for treatment of neuromuscular diseases
- 专利标题（中）： 修饰的U7 snRNA用于治疗神经肌肉疾病
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申请号： US13635356申请日： 2011-03-17
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公开(公告)号： US09080170B2公开(公告)日： 2015-07-14
- 发明人: Luis Garcia , Denis Furling , Cyriaque Beley , Thomas Voit
- 申请人： Luis Garcia , Denis Furling , Cyriaque Beley , Thomas Voit
- 申请人地址： FR Paris
- 专利权人： ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE
- 当前专利权人： ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE
- 当前专利权人地址： FR Paris
- 代理机构： Miles & Stockbridge P.C.
- 国际申请： PCT/EP2011/054026 WO 20110317
- 国际公布： WO2011/113889 WO 20110922
- 主分类号： C07H21/04
- IPC分类号： C07H21/04 ; C12N15/11
摘要：
The present invention relates to a method to improve the activity of engineered U7 snRNAs used in the context of RNA-based therapeutics; particularly in exon skipping, exon inclusion, and mRNA eradication strategies. The resulting modified U7 snRNAs are useful for treating neuromuscular diseases, in particular Duchenne neuromuscular dystrophy, myotonic dystrophy DM1 and spinal muscular atrophy.
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