RNA-GUIDED NUCLEASE를 이용한 LCA10 치료용 조성물 및 치료방법
摘要:
본 발명은 CRISPR/Cas12f1(Cas14a1) system을 이용한 LCA10 질환 치료에 관한 것이다. 보다 구체적으로, 본 발명은 LCA10 질환 치료를 위한 CRISPR/Cas12f1(Cas14a1) system을 포함하는 조성물 및 이를 이용한 치료 방법에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 CEP290 유전자를 인위적으로 조작하기 위한 CRISPR/Cas12f1(Cas14a1) system을 포함하는 조성물 및 이를 이용한 CEP290 유전자의 조작 방법에 관한 것이다.
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