公开(公告)号：CN103764831A

公开(公告)日：2014-04-30

申请号：CN201280022523.5

申请日：2012-03-12

申请人： 肌肉学研究协会 ,  皮埃尔-玛丽-居里大学(巴黎第六大学) ,  国立科学研究中心 ,  国家健康与医学研究院 ,  美国卫生与人类服务署国立卫生研究院

发明人： L·加西亚 ,  C·贝莱 ,  T·福伊特 ,  R·M·科廷

IPC分类号： C12N15/864

摘要： 一种分离的线性核酸分子，其以这样的顺序包含：第一腺伴随病毒(AAV)反向末端重复(ITR)、感兴趣的核苷酸和第二AAV？ITR，其中所述核酸分子没有AAV衣壳蛋白编码序列。所述核酸分子可以重复应用于宿主而不引发免疫应答。还提供制备和纯化这种核酸分子的方法以及这种核酸分子用于治疗目的的用途。

公开(公告)号：CN103764831B

公开(公告)日：2019-11-01

申请号：CN201280022523.5

申请日：2012-03-12

申请人： 肌肉学研究协会 ,  皮埃尔-玛丽-居里大学(巴黎第六大学) ,  国立科学研究中心 ,  国家健康与医学研究院 ,  美国卫生与人类服务署国立卫生研究院

发明人： L·加西亚 ,  C·贝莱 ,  T·福伊特 ,  R·M·科廷 ,  L·李

IPC分类号： C12N15/864

摘要： 一种分离的线性核酸分子，其以这样的顺序包含：第一腺伴随病毒(AAV)反向末端重复(ITR)、感兴趣的核苷酸和第二AAV ITR，其中所述核酸分子没有AAV衣壳蛋白编码序列。所述核酸分子可以重复应用于宿主而不引发免疫应答。还提供制备和纯化这种核酸分子的方法以及这种核酸分子用于治疗目的的用途。