公开(公告)号：CN115896106A

公开(公告)日：2023-04-04

申请号：CN202210934990.0

申请日：2017-03-01

申请人： 佛罗里达大学研究基金会有限公司 ,  宾夕法尼亚大学托管会

发明人： 阿尔弗雷德·S·莱温 ,  威廉·W·豪斯维特 ,  迈克尔·T·马森吉尔 ,  威廉·贝尔特兰 ,  古斯塔沃·D·阿吉雷 ,  阿图尔·西代西扬 ,  塞缪尔·雅各布森

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  A61K31/713 ,  A61P27/02

摘要： 用于治疗显性视网膜色素变性的AAV载体。本公开内容的一些方面涉及用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰核酸(例如干扰RNA)以降低所述对象中内源性rho基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，还向所述对象递送对所述干扰核酸具有抗性的替代rho基因。

公开(公告)号：CN112204145A

公开(公告)日：2021-01-08

申请号：CN201980036506.9

申请日：2019-06-03

申请人： 佛罗里达大学研究基金会有限公司 ,  宾夕法尼亚大学托管会

发明人： 阿尔弗雷德·S·莱温 ,  威廉·W·豪斯维特 ,  迈克尔·T·马森吉尔 ,  威廉·贝尔特兰 ,  古斯塔沃·D·阿吉雷 ,  阿图尔·西代西扬 ,  塞缪尔·雅各布森

IPC分类号： C12N15/79 ,  C12N15/86 ,  C12N15/85 ,  C12N15/10 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C07H21/02

摘要： 本公开内容的一些方面涉及可用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰RNA以降低对象中内源RHO基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，还向所述对象递送对所述干扰RNA具有抗性的替代RHO编码序列。

公开(公告)号：CN109154002B

公开(公告)日：2022-08-30

申请号：CN201780014309.8

申请日：2017-03-01

申请人： 佛罗里达大学研究基金会有限公司 ,  宾夕法尼亚大学托管会

发明人： 阿尔弗雷德·S·莱温 ,  威廉·W·豪斯维特 ,  迈克尔·T·马森吉尔 ,  威廉·贝尔特兰 ,  古斯塔沃·D·阿吉雷 ,  阿图尔·西代西扬 ,  塞缪尔·雅各布森

IPC分类号： C12N15/79 ,  C12N15/86 ,  C12N15/85 ,  C12N15/10 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C07H21/02

摘要： 本公开内容的一些方面涉及用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰核酸(例如干扰RNA)以降低所述对象中内源性rho基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，还向所述对象递送对所述干扰核酸具有抗性的替代rho基因。

公开(公告)号：CN118480544A

公开(公告)日：2024-08-13

申请号：CN202410254122.7

申请日：2019-06-03

申请人： 佛罗里达大学研究基金会有限公司 ,  宾夕法尼亚大学托管会

发明人： 阿尔弗雷德·S·莱温 ,  威廉·W·豪斯维特 ,  迈克尔·T·马森吉尔 ,  威廉·贝尔特兰 ,  古斯塔沃·D·阿吉雷 ,  阿图尔·西代西扬 ,  塞缪尔·雅各布森

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/86 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02 ,  A61P9/10

摘要： 用于治疗显性视网膜色素变性的组合物和方法。本公开内容的一些方面涉及可用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰RNA以降低对象中内源RHO基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，还向所述对象递送对所述干扰RNA具有抗性的替代RHO编码序列。

公开(公告)号：CN112204145B

公开(公告)日：2024-03-26

申请号：CN201980036506.9

申请日：2019-06-03

申请人： 佛罗里达大学研究基金会有限公司 ,  宾夕法尼亚大学托管会

发明人： 阿尔弗雷德·S·莱温 ,  威廉·W·豪斯维特 ,  迈克尔·T·马森吉尔 ,  威廉·贝尔特兰 ,  古斯塔沃·D·阿吉雷 ,  阿图尔·西代西扬 ,  塞缪尔·雅各布森

IPC分类号： C12N15/79 ,  C12N15/86 ,  C12N15/85 ,  C12N15/10 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C07H21/02

摘要： 本公开内容的一些方面涉及可用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰RNA以降低对象中内源RHO基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，还向所述对象递送对所述干扰RNA具有抗性的替代RHO编码序列。

公开(公告)号：CN109154002A

公开(公告)日：2019-01-04

申请号：CN201780014309.8

申请日：2017-03-01

申请人： 佛罗里达大学研究基金会有限公司 ,  宾夕法尼亚大学托管会

发明人： 阿尔弗雷德·S·莱温 ,  威廉·W·豪斯维特 ,  迈克尔·T·马森吉尔 ,  威廉·贝尔特兰 ,  古斯塔沃·D·阿吉雷 ,  阿图尔·西代西扬 ,  塞缪尔·雅各布森

IPC分类号： C12N15/79 ,  C12N15/86 ,  C12N15/85 ,  C12N15/10 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C07H21/02

摘要： 本公开内容的一些方面涉及用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰核酸(例如干扰RNA)以降低所述对象中内源性rho基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，还向所述对象递送对所述干扰核酸具有抗性的替代rho基因。