公开(公告)号：CN105683376A

公开(公告)日：2016-06-15

申请号：CN201480039996.5

申请日：2014-05-15

申请人： 桑格摩生物科学股份有限公司

发明人： A·康威 ,  G·J·柯斯特 ,  R·迪克勒弗 ,  E·J·瑞巴 ,  A·瑞克 ,  F·诺弗 ,  汪建斌 ,  H·S·张

IPC分类号： C12N15/11

CPC分类号： C12N15/907 ,  C07K2/00 ,  C07K2319/81 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/90 ,  C12N15/902 ,  C12N2320/30 ,  C12Y301/21004

摘要： 本文公开用于遗传修饰，例如用于治疗疾病或用于产生遗传修饰植物的方法和组合物。在一个方面，本文描述了一种修改细胞中的内源性基因的方法，包括以下步骤：向细胞施用包含识别内源性基因中的靶位点的单导向RNA的第一核酸分子和编码功能性结构域的第二核酸分子，其中所述功能性结构域与所述靶位点上的所述单导向RNA缔合，由此修改所述内源性基因的表达。