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公开(公告)号：CN104694571B
公开(公告)日：2019-06-14
申请号：CN201510090564.3
申请日：2009-12-18
申请人： 力奇制药公司
CPC分类号： C12N15/8509 , A01K2267/01 , C12N15/90 , C12N2830/42
摘要： 本发明描述了包含调控元件和一种或多种选择标记基因的新组合的新的哺乳动物表达载体。所述载体允许至少一个，优选两个或更多目的基因的掺入，其之后的表达和使用例如G418和/或MTX选择转染的细胞。作为根据本发明的哺乳动物表达载体的实例的pDGPΔGOI载体显示了9555bp的序列，其一条链由SEQ ID NO:2代表。
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公开(公告)号：CN108977442A
公开(公告)日：2018-12-11
申请号：CN201710413147.7
申请日：2017-06-05
申请人： 广州市锐博生物科技有限公司
CPC分类号： C12N9/22 , C12N15/11 , C12N15/113 , C12N15/63 , C12N15/82 , C12N15/90 , C12N15/8213 , C12N15/907 , C12N2310/10
摘要： 本发明公开了用于DNA编辑的系统及其应用。本发明公开的用于DNA编辑的系统包括crRNA与tracrRNA，crRNA为式Ⅰ所示RNA：Nx-ncrRNA(式Ⅰ)，Nx为间隔序列，ncrRNA为序列表中SEQ ID NO.1-4所示的RNA，tracrRNA为序列表中SEQ ID NO.5-8所示的RNA。本发明的用于DNA编辑的系统中的元件——crRNA与tracrRNA序列短，易于通过化学合成获得，有利于提升RNA的纯度和规模生产，并简化系统的制备与应用，可以用于编辑目的DNA。
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公开(公告)号：CN108823202A
公开(公告)日：2018-11-16
申请号：CN201710491367.1
申请日：2017-06-15
申请人： 中山大学
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/90 , C12N15/63 , C12N5/10
CPC分类号： A61K48/00 , A61P7/00 , C12N5/10 , C12N15/113 , C12N15/63 , C12N15/90 , C07K14/4717 , C12N15/907 , C12N2310/10
摘要： 本发明属于基因治疗领域，更具体地说，涉及采用碱基编辑系统修复导致人β地中海贫血的A＞G致病突变的方法。本发明提供了碱基编辑系统特异性地修复以上突变的方法，以及特异性靶向以上突变的gRNA及碱基编辑蛋白。利用本发明的方法可以精确地修复人的HBB：c.-79A＞G和HBB：c.-78A＞G致病突变。该方法效率高、特异性好。将该基因编辑系统导入到人的体细胞或个体中，可以对A＞G致病突变进行精确的修复，从而治愈β地中海贫血疾病，该技术在基因治疗领域，具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN108474007A
公开(公告)日：2018-08-31
申请号：CN201680057903.0
申请日：2016-08-05
申请人： 联邦科学技术研究组织
IPC分类号： C12N15/90 , C12N15/88 , A01K67/027
CPC分类号： C12N9/22 , A01K67/0275 , A01K2217/072 , A01K2227/30 , A01K2267/02 , C12N15/90
摘要： 本发明涉及用于产生包含靶向种系遗传修饰的非人类动物例如禽类的方法，其包含靶向种系遗传修饰，其中核酸酶(可是CRISPR、ZFN或TALEN)在卵母细胞受精之前递送至精子。
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公开(公告)号：CN108384811A
公开(公告)日：2018-08-10
申请号：CN201711449477.8
申请日：2010-01-21
申请人： 格罗丽亚娜疗法有限责任公司
发明人： 菲利普·库斯克 , 拉尔斯·U·沃尔伯格
CPC分类号： A61K9/4816 , A61K9/4808 , A61K9/4866 , A61K38/185 , A61K38/22 , A61K48/00 , A61K2035/126 , C12N15/88 , C12N15/90 , C12N15/907 , C12N2800/90
摘要： 本发明涉及用于向受试者递送分泌性生物活性化合物的胶囊；表达重组蛋白的细胞系；以及所述细胞系的产生，所述细胞系用于分泌性治疗分子的裸细胞生物递送和胶囊化细胞生物递送。本发明还涉及利用所述细胞系产生重组蛋白的方法。在一个实施方案中，细胞系是人的细胞系。在本发明的另一方面中，转座子系统用于产生用于生物活性多肽分泌的细胞系。
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公开(公告)号：CN108064279A
公开(公告)日：2018-05-22
申请号：CN201580054345.8
申请日：2015-08-11
申请人： 新加坡科技研究局
CPC分类号： C12N15/907 , C12N9/1241 , C12N9/22 , C12N15/90 , C12N2795/10322
摘要： 本发明涉及包含在如SEQ ID NO：1所示的λ整合酶的第43、319和336位的至少一个氨基酸突变的λ整合酶。本发明进一步涉及包含编码突变型λ整合酶的核苷酸序列的核酸分子和含有这些核酸分子的宿主细胞。本发明还涉及在所述突变型λ整合酶和序列特异性重组试剂盒存在下将目标核酸重组到靶核酸中的方法。
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公开(公告)号：CN107109495A
公开(公告)日：2017-08-29
申请号：CN201580072952.7
申请日：2015-11-10
申请人： 伊鲁米那股份有限公司
发明人： 杰弗里·G·曼德尔
CPC分类号： C12Q1/6853 , C12N15/10 , C12N15/63 , C12N15/90 , C12Q2521/101 , C12Q2522/101 , C12N9/22 , C12N15/102 , C12N15/907
摘要： 一种用于扩增靶核酸的方法，所述方法包括提供一种系统，所述系统具有crRNA或其衍生物以及Cas蛋白或其变体。所述crRNA或其衍生物包含与所述靶核酸的区域基本上互补的靶特异性核苷酸区域，并使所述靶核酸与所述系统接触以形成复合物。
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公开(公告)号：CN105683375A
公开(公告)日：2016-06-15
申请号：CN201480059441.7
申请日：2014-10-30
申请人： 国立大学法人广岛大学
CPC分类号： C12N15/8509 , A01K2217/00 , A01K2227/50 , C12N15/102 , C12N15/90 , C12N2510/00
摘要： 本发明提供：一种载体，其用于在从5’末端到3’末端的方向依次包含由第1核苷酸序列构成的区、规定部位和由第2核苷酸序列构成的区的核酸的上述规定部位插入所期望的核酸，该载体在从5’末端到3’末端的方向依次包含由第1核苷酸序列构成的区、上述所期望的核酸和由第2核苷酸序列构成的区；包含该载体的试剂盒；核酸的插入方法，该方法包括向细胞中导入该载体的步骤；通过该方法获得的细胞；以及包含该细胞的生物。
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公开(公告)号：CN105164264A
公开(公告)日：2015-12-16
申请号：CN201380072752.2
申请日：2013-12-12
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
IPC分类号： C12N15/63
CPC分类号： C12N15/907 , A01K67/0275 , A01K67/0278 , A01K2217/05 , A01K2217/052 , A01K2217/07 , A01K2217/072 , A01K2227/105 , A01K2267/03 , C12N9/22 , C12N9/96 , C12N15/01 , C12N15/102 , C12N15/63 , C12N15/8213 , C12N15/85 , C12N15/8509 , C12N15/86 , C12N15/90 , C12N2800/22
摘要： 本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了其中的一些对CRISPR复合物的一种或多种组分进行编码的载体和载体系统、以及用于设计和使用这样的载体的方法。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
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