公开(公告)号：CN116479001A

公开(公告)日：2023-07-25

申请号：CN202310490697.4

申请日：2016-11-11

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： J·伦勒 ,  F·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  H·罗滕施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00 ,  A61K38/37 ,  A61P7/04

Abstract: 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。

公开(公告)号：CN114206377A

公开(公告)日：2022-03-18

申请号：CN202080052150.0

申请日：2020-06-05

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： P·罗萨托 ,  W·赫尔里格尔 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: A61K38/48 ,  A61K9/00 ,  A61K45/06 ,  A61P7/02 ,  A61P11/00

Abstract: 本发明提供了一种用具有血小板反应蛋白1型基序的解聚素和金属蛋白酶成员13(ADAMTS13)治疗镰状细胞病的方法。本发明提供了一种通过施用ADAMTS13在患有镰状细胞病的受试者中增加ADAMTS13介导的血管性血友病因子(VWF)裂解的方法。本发明还提供了一种通过在VOC发作后施用ADAMTS13来治疗患有镰状细胞病的受试者的血管闭塞危象(VOC)的方法。本发明还提供了通过在VOC发作前施用ADAMTS13来预防患有镰状细胞病的受试者VOC的方法。本发明还提供了一种确定小鼠模型中VOC的治疗功效的方法。

公开(公告)号：CN108884145B

公开(公告)日：2023-08-22

申请号：CN201680067846.4

申请日：2016-11-11

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： J·伦勒 ,  F·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  H·罗滕施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: C07K14/755 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86

Abstract: 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。

公开(公告)号：CN116949052A

公开(公告)日：2023-10-27

申请号：CN202310964403.7

申请日：2016-11-11

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： J·伦勒 ,  F·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  H·罗滕施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61K38/37 ,  A61P7/04

Abstract: 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。

公开(公告)号：CN116159130A

公开(公告)日：2023-05-26

申请号：CN202310249816.7

申请日：2017-08-04

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： B·埃文斯汀 ,  B·戈尔茨坦 ,  B·马耶尔 ,  P·罗萨托 ,  F·沙伊夫灵格 ,  M·图雷切克

IPC: A61K38/48 ,  A61P11/00 ,  A61P9/00

Abstract: 本公开提供了用于治疗、改善和/或预防患有镰状细胞病(SCD)的受试者的血管阻塞危象(VOC)的组合物和方法。本公开还提供了用于治疗、改善和/或预防患有急性肺损伤(ALI)和/或急性呼吸窘迫综合征(ARDS)或具有患急性肺损伤(ALI)和/或急性呼吸窘迫综合征(ARDS)风险的受试者的肺损伤的组合物和方法。本公开内容提供含I型血小板结合蛋白基序的解聚蛋白样金属蛋白酶13(ADAMTS13)或包含ADAMTS13的组合物，其用于治疗、改善和/或预防VOC，或用于治疗、改善和/或预防患有ALI和/或ARDS或具有患ALI和/或ARDS风险的受试者的肺损伤。

公开(公告)号：CN109789192B

公开(公告)日：2023-04-07

申请号：CN201780061626.5

申请日：2017-08-04

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： B·埃文斯汀 ,  B·戈尔茨坦 ,  B·马耶尔 ,  P·罗萨托 ,  F·沙伊夫灵格 ,  M·图雷切克

IPC: A61K38/48 ,  A61P7/02

Abstract: 本公开提供了用于治疗、改善和/或预防患有镰状细胞病(SCD)的受试者的血管阻塞危象(VOC)的组合物和方法。本公开还提供了用于治疗、改善和/或预防患有急性肺损伤(ALI)和/或急性呼吸窘迫综合征(ARDS)或具有患急性肺损伤(ALI)和/或急性呼吸窘迫综合征(ARDS)风险的受试者的肺损伤的组合物和方法。本公开内容提供含I型血小板结合蛋白基序的解聚蛋白样金属蛋白酶13(ADAMTS13)或包含ADAMTS13的组合物，其用于治疗、改善和/或预防VOC，或用于治疗、改善和/或预防患有ALI和/或ARDS或具有患ALI和/或ARDS风险的受试者的肺损伤。

公开(公告)号：CN108602876B

公开(公告)日：2022-07-05

申请号：CN201680067847.9

申请日：2016-11-11

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： F-G·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  J·伦勒 ,  H·罗腾施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: C07K14/755 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86

Abstract: 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。