公开(公告)号：CN116479001A

公开(公告)日：2023-07-25

申请号：CN202310490697.4

申请日：2016-11-11

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： J·伦勒 ,  F·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  H·罗滕施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00 ,  A61K38/37 ,  A61P7/04

Abstract: 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。

公开(公告)号：CN108884145B

公开(公告)日：2023-08-22

申请号：CN201680067846.4

申请日：2016-11-11

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： J·伦勒 ,  F·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  H·罗滕施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: C07K14/755 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86

Abstract: 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。

公开(公告)号：CN116949052A

公开(公告)日：2023-10-27

申请号：CN202310964403.7

申请日：2016-11-11

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： J·伦勒 ,  F·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  H·罗滕施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61K38/37 ,  A61P7/04

Abstract: 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。

公开(公告)号：CN115023243A

公开(公告)日：2022-09-06

申请号：CN202180010946.4

申请日：2021-01-15

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： M·克鲁格曼 ,  H·罗滕斯坦纳 ,  F·霍林 ,  J·伦格勒

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/86

Abstract: 本公开尤其提供了一种包含AAV8衣壳和编码人苯丙氨酸羟化酶(PAH)的密码子优化的序列的重组腺相关病毒(rAAV)载体。本公开还提供了一种治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的受试者的方法，所述方法包括向有需要的所述受试者施用包含AAV8衣壳和与编码PAH的核酸序列可操作地连接的启动子的重组腺相关病毒(rAAV)载体，并且其中施用使得所述受试者的苯丙氨酸水平降低。

公开(公告)号：CN108602876B

公开(公告)日：2022-07-05

申请号：CN201680067847.9

申请日：2016-11-11

Applicant: 武田药品工业株式会社

Inventor： F-G·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  J·伦勒 ,  H·罗腾施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC: C07K14/755 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86

Abstract: 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。