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公开(公告)号：CN111164091A
公开(公告)日：2020-05-15
申请号：CN201880049562.1
申请日：2018-06-01
申请人： 波涛生命科学有限公司 , 美国辉瑞有限公司
发明人： C·瓦格斯 , N·岩本 , D·C·D·巴特勒 , S·马拉帕 , 陆根良 , 詹森·敬新·张 , V·瓦蒂帕迪卡尔 , M·D·弗兰克-卡梅内斯基 , L·H·阿波尼 , H·M·维斯涅夫斯卡 , 成夏耘 , 曺永镇
IPC分类号： C07H21/02 , C07H21/04 , C12N15/113
摘要： 本公开尤其提供了设计的APOC3寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心(手性核苷酸间键联)的立体化学]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。
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公开(公告)号：CN110997692A
公开(公告)日：2020-04-10
申请号：CN201880049516.1
申请日：2018-06-01
申请人： 波涛生命科学有限公司 , 美国辉瑞有限公司
IPC分类号： C07H21/02 , C07H21/04 , C12N15/113
摘要： 本公开尤其提供了设计的PNPLA3寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联)]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。
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公开(公告)号：CN111050806A
公开(公告)日：2020-04-21
申请号：CN201880048436.4
申请日：2018-06-01
申请人： 波涛生命科学有限公司
摘要： 本公开尤其提供了设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联)]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。
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