公开(公告)号：CN108137492A

公开(公告)日：2018-06-08

申请号：CN201680057523.7

申请日：2016-10-07

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 ,  克里斯托弗·J·弗朗西斯 ,  玛丽亚·大卫·弗兰克-卡梅涅茨基 ,  岩本直树 ,  陆根良 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  米纳 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  格雷戈里·L·韦尔迪 ,  杨海林 ,  张敬新

IPC分类号： C07C317/28 ,  C07D295/088 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68

CPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02

摘要： 本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。

公开(公告)号：CN114533900A

公开(公告)日：2022-05-27

申请号：CN202111435880.1

申请日：2016-10-07

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 ,  克里斯托弗·J·弗朗西斯 ,  玛丽亚·大卫·弗兰克-卡梅涅茨基 ,  岩本直树 ,  陆根良 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  米纳 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  格雷戈里·L·韦尔迪 ,  杨海林 ,  张敬新

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/7125 ,  A61P25/14 ,  A61P21/00 ,  A61P27/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113

摘要： 本公开内容涉及寡核苷酸组合物及其方法，尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。

公开(公告)号：CN108137492B

公开(公告)日：2021-12-21

申请号：CN201680057523.7

申请日：2016-10-07

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 ,  克里斯托弗·J·弗朗西斯 ,  玛丽亚·大卫·弗兰克-卡梅涅茨基 ,  岩本直树 ,  陆根良 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  米纳 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  格雷戈里·L·韦尔迪 ,  杨海林 ,  张敬新

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61P21/00 ,  A61P25/14 ,  A61P27/00 ,  C07F9/59 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113

摘要： 本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。

公开(公告)号：CN111050806A

公开(公告)日：2020-04-21

申请号：CN201880048436.4

申请日：2018-06-01

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： C·瓦格斯 ,  N·岩本 ,  D·C·D·巴特勒 ,  S·马拉帕 ,  陆根良 ,  张敬新 ,  V·瓦蒂帕迪卡尔 ,  M·D·弗兰克-卡梅内斯基 ,  L·H·阿波尼 ,  曺永镇

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02

摘要： 本公开尤其提供了设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联)]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。

公开(公告)号：CN110997692A

公开(公告)日：2020-04-10

申请号：CN201880049516.1

申请日：2018-06-01

申请人： 波涛生命科学有限公司 ,  美国辉瑞有限公司

发明人： C·瓦格斯 ,  N·岩本 ,  D·C·D·巴特勒 ,  S·马拉帕 ,  陆根良 ,  张敬新 ,  V·瓦蒂帕迪卡尔 ,  L·H·阿波尼 ,  H·M·维斯涅夫斯卡 ,  成夏耘 ,  曺永镇

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12N15/113

摘要： 本公开尤其提供了设计的PNPLA3寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联)]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。