公开(公告)号：CN110753556A

公开(公告)日：2020-02-04

申请号：CN201880025544.X

申请日：2018-04-17

申请人： 科罗拉多州立大学董事会法人团体 ,  奥芬科技有限公司

发明人： T·马伊坦 ,  J·P·克劳斯 ,  E·M·巴布利 ,  F·格拉文 ,  M·塞洛斯-莫拉

IPC分类号： A61K38/51 ,  A61K47/14 ,  C12N9/88 ,  C12N9/96

摘要： 本发明提供了一种PEG化人截短的胱硫醚合酶蛋白的方法，该蛋白在氨基酸位置15处具有半胱氨酸至丝氨酸的突变(htCBS C15S)。用5kDa、10kDa或20kDa NHS酯PEG分子之一将htCBS C15SPEG化。在该方法中使用了对PEG化过程的过程监控，以降低未PEG化的htCBS C15S和PEG化不足的htCBS C15S的水平。PEG化htCBS C15S的给药在同型半胱氨酸尿症的整个治疗过程中均具有功效。

公开(公告)号：CN114786712A

公开(公告)日：2022-07-22

申请号：CN202080060487.6

申请日：2020-06-26

申请人： 特拉维尔治疗瑞士有限公司 ,  科罗拉多州立大学董事会法人团体

发明人： E·布布利尔 ,  F·格拉文 ,  M·塞洛斯-莫拉 ,  T·马伊坦 ,  J·P·克劳斯 ,  R·万纳 ,  O·考斯维克

IPC分类号： A61K38/51 ,  A61K47/60 ,  A61K47/26 ,  A61K9/19 ,  A61P3/00 ,  A61P27/02 ,  A61P1/08 ,  A61P9/00 ,  A61P25/00

摘要： 本公开提供一种药品的制剂，所述药品包含具有SEQ ID NO:1的氨基酸序列的PEG化CBS蛋白质。提供用于治疗有需要的受试者的高胱氨酸尿症的剂量和给药方案。另外，还提供用于在有需要的受试者中降低高半胱氨酸(Hcy)水平或增加半胱氨酸(Cys)和/或胱硫醚(Cth)水平的剂量和给药方案。

公开(公告)号：CN118064414A

公开(公告)日：2024-05-24

申请号：CN202410188237.0

申请日：2018-04-17

申请人： 科罗拉多州立大学董事会法人团体 ,  特拉维尔治疗瑞士有限责任公司

发明人： T·马伊坦 ,  J·P·克劳斯 ,  E·M·巴布利 ,  F·格拉文 ,  M·塞洛斯-莫拉

IPC分类号： C12N9/88 ,  C12N9/96 ,  A61K38/51 ,  A61K47/60 ,  A61P13/02

摘要： 本发明提供了一种PEG化人截短的胱硫醚合酶蛋白的方法，该蛋白在氨基酸位置15处具有半胱氨酸至丝氨酸的突变(htCBS C15S)。用5kDa、10kDa或20kDa NHS酯PEG分子之一将htCBS C15SPEG化。在该方法中使用了对PEG化过程的过程监控，以降低未PEG化的htCBS C15S和PEG化不足的htCBS C15S的水平。PEG化htCBS C15S的给药在同型半胱氨酸尿症的整个治疗过程中均具有功效。