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公开(公告)号:CN118369104A
公开(公告)日:2024-07-19
申请号:CN202280078832.8
申请日:2022-10-01
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司 , 里珍纳龙药品有限公司
IPC分类号: A61K31/713 , A61K48/00 , C12N15/113 , A61P27/06
摘要: 本公开涉及一种靶向ANGPTL7的双链核糖核酸(dsRNA)组合物。本发明还涉及使用此类dsRNA组合物抑制ANGPTL7表达的方法以及使用此类dsRNA组合物治疗ANGPTL7相关病症例如青光眼的方法。
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公开(公告)号:CN112673103B
公开(公告)日:2024-08-09
申请号:CN201980053789.8
申请日:2019-08-12
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号: C12N15/113 , A61K31/713 , A61P31/20
摘要: 本公开涉及靶向乙型肝炎病毒(HBV)基因组的双链RNA剂,以及使用该剂抑制一种或多种HBV基因表达的方法和治疗患有HBV感染或HBV相关障碍(例如慢性乙型肝炎病毒感染)的受试者的方法。
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公开(公告)号:CN110582283B
公开(公告)日:2024-01-02
申请号:CN201780084435.0
申请日:2017-11-22
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人: C·泰勒 , S·米尔斯坦 , M·K·施莱格尔 , M·贾纳斯 , V·R·贾达夫 , D·福斯特 , M·玛诺哈兰 , K·G·拉杰夫 , M·贾亚拉曼 , A·V·凯尔因 , 松田茂夫 , K·沙里塞 , J·K·奈尔 , M·A·迈尔 , A·塞加尔 , C·布朗
IPC分类号: A61K31/713 , C07H21/00 , C12N15/113
摘要: 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA分子的反义链包含出现在种子区域的至少一个热去稳定化核苷酸;该dsRNA包含至少四个2'‑氟修饰,并且该dsRNA分子的有义链包含配体,其中该配体是ASGPR配体。本发明的其他方面涉及包含这些适于治疗用途的dsRNA分子的药物组合物以及通过(56)对比文件杨兵 等.siRNA化学修饰及靶向转运策略的研究进展.中国生物制品学杂志.2010,第23卷(第05期),第554-557页.
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公开(公告)号:CN114945669A
公开(公告)日:2022-08-26
申请号:CN202080093231.5
申请日:2020-11-06
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人: J·K·奈尔 , M·A·迈尔 , J·C·萨利纳斯 , 松田茂夫 , A·V·凯尔因 , S·P·兰蒂尼 , 何果 , M·H·郑 , J·M·皮尔森 , M·马诺哈兰 , D·C·冈瑟 , I·兹拉特夫 , C·S·锡尔 , V·R·贾达夫 , S·米尔斯坦 , M·贾纳斯 , D·达塔
IPC分类号: C12N15/113 , A61K31/713
摘要: 本发明的一个方面涉及一种化合物,该化合物包含:与靶基因互补的反义链;与所述反义链互补的有义链;和一个或多个亲脂性单体,这些亲脂性单体含有任选地经由接头或载体与至少一条链上的一个或多个位置缀合的一个或多个亲脂性部分。本发明的另一个方面涉及基因沉默的方法,该方法包括向细胞或有需要的受试者施用治疗有效量的亲脂性单体缀合的化合物。
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公开(公告)号:CN110114463B
公开(公告)日:2024-08-30
申请号:CN201780074650.2
申请日:2017-11-21
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人: M·K·施勒加尔 , M·贾纳斯 , V·R·贾达夫 , D·福斯特 , M·马诺哈兰 , K·G·拉杰夫 , A·V·凯尔因 , K·查里斯 , J·K·奈尔 , M·A·迈尔 , 松田茂大 , M·贾亚拉曼 , A·塞加尔 , C·布朗 , K·费兹杰拉德 , S·米尔斯泰恩
IPC分类号: C12N15/113
摘要: 本发明涉及以Serpina1基因为靶向的RNAi剂,如双链RNAi剂,以及使用此类RNAi剂以抑制Serpina1的表达的方法及治疗患有Serpina1相关疾病如肝脏病变的受试者的方法。
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公开(公告)号:CN115427571A
公开(公告)日:2022-12-02
申请号:CN202180024181.X
申请日:2021-02-09
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号: C12N15/113 , A61K31/7088
摘要: 本公开涉及靶向VEGF‑A的双链核糖核酸(dsRNA)组合物,以及使用这类dsRNA组合物改变(例如,抑制)VEGF‑A表达的方法。
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公开(公告)号:CN118369427A
公开(公告)日:2024-07-19
申请号:CN202280081735.4
申请日:2022-10-14
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人: J·K·奈尔 , J·皮尔森 , E·卡斯特拉诺斯-里扎尔多斯 , Y·安格莱罗-罗德里格斯 , K·施密特 , L·D·邦杜兰特 , K·杜利 , I·兹拉特夫 , V·R·贾达夫 , M·A·迈尔 , A·克林 , M·纳卡塔
IPC分类号: C12N15/11
摘要: 本发明提供了用于抑制靶基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)药剂,其包含与所述靶基因互补的反义链;与所述反义链互补并与所述反义链形成双链区的有义链;以及与至少一条链上的一个或多个内部位置缀合的一个或多个C22烃链,包含此类dsRNA药剂的组合物,以及其用于治疗患有骨骼肌病症、心肌病症或脂肪组织病症的受试者的使用方法。
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公开(公告)号:CN117757791A
公开(公告)日:2024-03-26
申请号:CN202311754990.3
申请日:2017-11-22
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人: C·泰勒 , S·米尔斯坦 , M·K·施莱格尔 , M·贾纳斯 , V·R·贾达夫 , D·福斯特 , M·玛诺哈兰 , K·G·拉杰夫 , M·贾亚拉曼 , A·V·凯尔因 , 松田茂夫 , K·沙里塞 , J·K·奈尔 , M·A·迈尔 , A·塞加尔 , C·布朗
IPC分类号: C12N15/113 , A61K31/713 , A61P1/16 , A61P35/00 , A61P43/00
摘要: 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA分子的反义链包含出现在种子区域的至少一个热去稳定化核苷酸;该dsRNA包含至少四个2'‑氟修饰,并且该dsRNA分子的有义链包含配体,其中该配体是ASGPR配体。本发明的其他方面涉及包含这些适于治疗用途的dsRNA分子的药物组合物以及通过给予这些dsRNA分子来抑制靶基因的表达例如用于治疗各种疾病病症的方法。
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公开(公告)号:CN110582283A
公开(公告)日:2019-12-17
申请号:CN201780084435.0
申请日:2017-11-22
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人: C·泰勒 , S·米尔斯坦 , M·K·施莱格尔 , M·贾纳斯 , V·R·贾达夫 , D·福斯特 , M·玛诺哈兰 , K·G·拉杰夫 , M·贾亚拉曼 , A·V·凯尔因 , 松田茂夫 , K·沙里塞 , J·K·奈尔 , M·A·迈尔 , A·塞加尔 , C·布朗
IPC分类号: A61K31/713 , C07H21/00 , C12N15/113
摘要: 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA分子的反义链包含出现在种子区域的至少一个热去稳定化核苷酸;该dsRNA包含至少四个2'-氟修饰,并且该dsRNA分子的有义链包含配体,其中该配体是ASGPR配体。本发明的其他方面涉及包含这些适于治疗用途的dsRNA分子的药物组合物以及通过给予这些dsRNA分子来抑制靶基因的表达例如用于治疗各种疾病病症的方法。
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公开(公告)号:CN110114463A
公开(公告)日:2019-08-09
申请号:CN201780074650.2
申请日:2017-11-21
申请人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人: M·K·施勒加尔 , M·贾纳斯 , V·R·贾达夫 , D·福斯特 , M·马诺哈兰 , K·G·拉杰夫 , A·V·凯尔因 , K·查里斯 , J·K·奈尔 , M·A·迈尔 , 松田茂大 , M·贾亚拉曼 , A·塞加尔 , C·布朗 , K·费兹杰拉德 , S·米尔斯泰恩
IPC分类号: C12N15/113
摘要: 本发明涉及以Serpina1基因为靶向的RNAi剂,如双链RNAi剂,以及使用此类RNAi剂以抑制Serpina1的表达的方法及治疗患有Serpina1相关疾病如肝脏病变的受试者的方法。
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